«Услышали нас не сразу, пришлось много бороться»
Как в Новосибирске удается обеспечить больных муковисцидозом всеми необходимыми препаратами
Пример для других регионов
Е. К.: Галина Владимировна, вы не только объединяете больных муковисцидозом в Новосибирске, но и активно участвуете в федеральной повестке. Как у нас в стране сейчас обстоит дело с лекарственным обеспечением таких пациентов? В каких регионах ситуация лучше, в каких – хуже?Г. К.: Да, я являюсь членом правления Всероссийской ассоциации для больных муковисцидозом, мы встречаемся с больными людьми постоянно на разных площадках, я имею представление о ситуации в целом по стране. Она крайне неоднозначна и неоднородна. Но я могу точно сказать: в целом положение тяжелое. Я состою во многих пациентских чатах и поэтому буквально из первых уст слышу, что происходит. Возьмем самый яркий пример – пищеварительный фермент креон, без него наши больные просто не могут жить, он необходим для стабилизации веса и хорошего самочувствия. На сегодняшний день во многих регионах ситуация с этим препаратом хуже, чем это было 30–40 лет назад, когда креон только появлялся у нас на рынке, когда мы начинали его внедрять, регистрировать. В соответствии с клиническими рекомендациями помощи больным муковисцидозом в качестве заместительной терапии показаны только ферменты в виде мини-микросфер, с рН-чувствительным покрытием без применения метакриловой кислоты. Этим условиям отвечает только креон. Именно в такой форме препарат усваивается организмом наших пациентов. Проблема в том, что появилось много ферментных препаратов разных производителей, которые не работают у больных муковисцидозом. Тем не менее креон врачи не назначают. Есть проблемы с его получением в Иркутске, Казани, Ставропольском крае, Томске и других городах. И это беда и вина тех специалистов, которые ответственны за лекарственное обеспечение. Родителям наших больных приходится объяснять врачу, что ребенок не может жить без этого препарата и необходимо проводить врачебные комиссии и назначать препарат по торговому названию по жизненным показаниям. Это прописано в клинических рекомендациях.
То же самое и с антибиотиками. На рынок вышло огромное количество препаратов индийского и китайского происхождения. Мы не говорим, что это плохие препараты, но они не подходят нашим пациентам. Дело в том, что они получают антибиотики в максимальных дозах, которые у здорового человека вызовут интоксикацию. Больные муковисцидозом применяют эти препараты ежедневно в огромных количествах многие месяцы. Поэтому им подходят только оригинальные препараты. А для того, чтобы их получить, нужно провести врачебную комиссию. Но лечащие врачи поликлиник этого не делают, потому что получают указания экономить государственные средства. В результате мы получаем совершенно парадоксальную ситуацию. Мы экономим государственные средства, назначая некачественные препараты. Наши дети и взрослые очень сильно «тяжелеют», попадают в больницу, и мы тратим намного больше государственных денег. К сожалению, в большинстве регионов не получается достигнуть вот этого взаимопонимания.
Е. К.: Как получилось достигнуть взаимопонимания в Новосибирской области? Я знаю, что ваши пациенты получают практически все необходимое, а вы даже опытом делитесь с другими регионами, на конференциях рассказываете, как должно быть.
Г. К.: Общими усилиями – совместно с Министерством здравоохранения Новосибирской области – нам удалось добиться того, чего нет в других регионах. Я имею в виду обеспечение лекарствами, медицинскими изделиями, лечебным питанием и оказание паллиативной помощи, что крайне важно для наших больных.
Сейчас у нас практически нет проблем с получением любого препарата, который необходим пациенту – взрослому или ребенку. Если это невозможно осуществить за счет федерального бюджета, Новосибирская область помогает их получить. И антибиотики – как инъекционные, так и внутривенные – по торговому наименованию, если это назначено врачом, и лекарственное питание, даже таргетную терапию. Поэтому по сравнению с другими городами, включая Москву, Московскую область, Санкт-Петербург, мы находимся в лучшем положении. И это результат работы всех структур, которые связаны с решением проблем наших пациентов.
Я всегда говорю и говорила, что в Российской Федерации достаточно правовой базы, чтобы пациенты – и не только с муковисцидозом – гарантированно могли получать все необходимое по рецептам врачей.
К сожалению, наше законодательство несовершенно в плане доступности для обычных граждан. Для того чтобы найти ответ на вопрос, решить проблему, нужно изучить целую кучу документов: от Федерального закона «Об основах охраны здоровья граждан» до подзаконных актов-постановлений, распоряжений, приказов и т.д. Нужно буквально провести целое юридическое изыскание.
Так сложилось в моей семье, что с муковисцидозом у меня личная и достаточно трагичная история. В 2011 году ушел из жизни мой сын Алексей, ему было 29 лет. Он родился, когда слово «муковисцидоз» не выговаривало большинство педиатров у нас в Советском Союзе. И диагноз ему поставили в семь лет – только после того, как мы поехали в приемную Министерства здравоохранения, это был единственный путь. И выхода у нас было два: либо сдаться, как поступало большинство родителей, либо бороться за жизнь. Выбрать второй путь оказалось легче. Бороться всегда легче, чем смотреть, как умирает твой любимый человек. Поэтому еще в далеком 1990 году мне пришлось пройти этот нелегкий путь борьбы. И ведь получилось. Наш мальчик был обеспечен всеми необходимыми лекарствами, которые не получали остальные пациенты не только с муковисцидозом, но и с другими редкими заболеваниями. А когда Алексея не стало, так случилось, что пациенты Новосибирской области обратились ко мне с просьбой создать организацию, и с тех пор мы вместе работаем. Услышали нас не сразу, пришлось много бороться. Сейчас мы все понимаем, что пациентское сообщество – это огромная сила.
Е. К.: Галина Владимировна, объясните, с чего начать? Допустим, я мама ребенка, у которого диагностирован муковисцидоз. Я нахожусь в шоке и в панике, не знаю, что делать, куда идти – в Минздрав, в суд, агрессивную позицию занимать, изучать эти подзаконные акты? Сколько на это может уйти времени?
Г. К.: К сожалению, у нас, в отличие от развитых европейских стран, не налажена служба социальной помощи. У нас нет специалистов – психолога, социального работника, – которые бы присутствовали в момент объявления диагноза. В случае с муковисцидозом ситуация еще осложняется тем, что мамочка рожает внешне совершенно здорового ребенка. Он ничем не отличается от других детей. И нет абсолютно никаких признаков того, что он болен, за редким исключением тяжелого проявления заболевания. На четвертый-пятый день по неонатальному скринингу, который проводится всем новорожденным, у малыша берут анализ крови из пяточки на определение иммунореактивного трипсина; если проба положительная, на 21–28 день делают повторный тест, далее – потовая проба. Наше заболевание характерно тем, что дети соленые в буквальном смысле слова. Еще в Средние века говорили, если мать, целуя своего ребенка, чувствует вкус соли на губах, этот ребенок обречен. Потовая проба является золотым стандартом диагностики. Именно в момент объявления диагноза родители испытывают тот самый шок, о котором вы говорите. В Новосибирске мы поступаем так: когда семье сообщают о диагнозе, врач дает контакт организации, мой контакт. Мамочка или отец звонят либо приезжают, и мы начинаем разговаривать. Главная задача – объяснить, что диагноз не приговор, это болезнь, которую можно контролировать при определенном образе жизни. Прежде всего для этого мы должны трудиться – ежедневные ингаляции, кинезитерапия, усиленное питание, обязательный прием ферментов с каждым приемом пищи, физическая активность.
В нашей области проживает около 70 детей с муковисцидозом. Это редкое заболевание. К счастью, сейчас есть препараты, способы и методы, чтобы наши дети жили долго и счастливо. У нас выросло поколение активных грамотных родителей. Они знают, что и как делать, чтобы предупредить обострение у ребенка, знают, как поступить в случае непредвиденного перебоя с лекарственным препаратом, куда обратиться в случае ухудшения состояния или необходимости проведения обследования. Поэтому наши дети находятся в достаточно хорошем состоянии. Да, есть и тяжелые дети, хоть их и немного. И зачастую это проблема самой семьи: кто-то не хочет признавать диагноз, кто-то не хочет выполнять все назначения. Сложнее всего дело обстоит с подростками. Но со всем этим можно справиться. Особенно сейчас, когда появилась таргетная терапия, нормализующая работу дефектного гена и дающая возможность нашим детям вести полноценную жизнь наравне со сверстниками.
Е. К.: Хорошо, мама поняла, что с муковисцидозом можно жить. Что дальше? Как добиться необходимых лекарств?
Г. К.: Иногда приходится в начале пути биться за все что угодно. Необходимо знать свои права. У нас есть так называемый Перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП). Согласно ему пациенты – люди с инвалидностью должны быть обеспечены необходимыми лекарствами. Но есть нюанс: в этом перечне все препараты прописаны по международному непатентованному названию. Если мы говорим о креоне, то будет написано «панкреатин».
Е. К.: То есть действующее вещество прописано?
Г. К.: Действующее вещество, да. То же самое с антибиотиками. Ребенок приходит на прием, получает рекомендации специалиста. Очень важно, чтобы в них было написано: «панкреатический фермент – креон, жизненно необходим, замене не подлежит».
Е. К.: А что делать, если пишут не так? Если назначают тот препарат, который выгоден, скажем так, врачу, государству, что делать?
Г. К.: В таком случае у нас есть клинические рекомендации по оказанию медицинской помощи больным муковисцидозом, они были приняты буквально в сентябре 2021 года и обязательны к исполнению всеми медицинскими организациями. Часто говорят: прежде чем мы вам дадим, допустим, тот же самый креон, вы попробуйте микразим, пангрол, эрмиталь, зарегистрируйте все побочные эффекты, а потом мы вам дадим креон. Мы не должны фиксировать побочные эффекты, мы должны включать понятие «жизненных показаний», которое как раз и разработано в клинических рекомендациях. При муковисцидозе, помимо тяжелых осложнений, ими является отсутствие адекватной терапии, которое приводит к сокращению жизни и ухудшению ее качества.
В том случае, когда речь идет о регионах, очень сильно противящихся тому, о чем мы сейчас говорим, я прямо советую писать письма главным врачам поликлиник, отправлять копии в Минздрав и следственные комитеты. В этих обращениях мы ссылаемся на клинические рекомендации, назначения докторов и просим выдать конкретный жизненно необходимый препарат. И предупреждаем этого самого главного врача о его личной административной ответственности в случае, если у ребенка возникнет побочный эффект на фермент, который не прописан в клинических рекомендациях. Как правило, после таких обращений вопрос решается в пользу пациента. Так что в «тяжелых» регионах у нас работает эпистолярный жанр. В крайнем случае пациенты обращаются в Следственный комитет. Председатель Следственного комитета в последнее время серьезно настроен на помощь больным именно редкими заболеваниями, особенно детям, поскольку были просто вопиющие случаи: дети умирали из-за не оказанной вовремя помощи, не выданного медикамента. И как правило, после грамотного и аргументированного обращения в Следственный комитет помощь оказывается.
Чудо-таблетка
Е. К.: Есть таргетные препараты, которые могут ребятишкам и взрослым с муковисцидозом не только продлить жизнь, но и изменить ее качество. Как с ними обстоит дело?Г. К.: Да, таргетные препараты – это, конечно, колоссальный прорыв, особенно лекарства последнего поколения, такие как трикафта. Это просто чудо-таблетка. Мы должны понимать, почему препарат называется таргетным: он действует точечно. У каждого больного муковисцидозом своя мутация. Какие-то мутации гена CFTR, ответственного за заболевание, наиболее распространены. Сейчас существует четыре так называемых корректора, которые подходят для определенной генной мутации. Вот почему очень важно пациентам знать мутацию своего гена. Раньше на это вообще не обращали внимания. Наши специалисты, более того, говорили так: «Зачем вам нужен генетический анализ? Вы знаете свой диагноз, ну и живите, лечитесь». А сейчас мы столкнулись с тем, что дети не могут получить генную терапию, потому что у них нет анализа редких мутаций, которые нельзя определить обычным путем. И нужно полное секвенирование генома (процесс определения всей или почти всей последовательности ДНК генома организма за один раз. – Русфонд), а это дорогостоящая процедура, многие родители ее оплатить не могут. Одно время у нас томский Институт генетики по грантам делал подобного рода анализы. Сейчас нет. И это проблема. Но и ее решаем.
Государственный фонд «Круг добра» принимает решение о закупке препарата трикафта по решению федерального консилиума, поскольку он не зарегистрирован в РФ. У нас уже шесть человек переведено на этот препарат. И ситуация меняется очень быстро. Изначально «Круг добра» с муковисцидозом не работал. Была проведена огромнейшая работа с пациентскими организациями, врачебным сообществом, чтобы все-таки фонд наших детей туда включил. Сначала только тяжелых, с дыхательной недостаточностью, сопутствующими заболеваниями. Затем все эти критерии были исключены. И сейчас для того, чтобы дети получали препарат через «Круг добра», достаточно только иметь диагноз и подходить по возрасту. Препарат оркамби положен с двух лет, трикафта – с шести до 18.
Все дети и взрослые, которые получают эти препараты, буквально в течение одного-двух-трех дней чувствуют колоссальное улучшение. Они говорят: мы не знали, что так может быть, что мы можем дышать, не кашлять, спать всю ночь. Они поправляются. Вот у нас взрослый мальчик, он за полгода поправился на 15 кг. Он в таком восторге от жизни! Умный мальчишка, оканчивал университет из последних сил. Сейчас весит 73 кг и рост у него – 190 см, а полгода назад он весил 58, состояние было очень тяжелое. Два наших взрослых пациента получают этот препарат за счет бюджета Новосибирской области. И у нас ни одного суда по получению препаратов нет и не было.
Е. К.: А какова стоимость этих препаратов? Пожизненно ли человек должен принимать их?
Г. К.: К сожалению, этот препарат не излечивает заболевание, он корректирует работу гена в то время, когда применяется. Пока мы его пьем, организм работает исправно. Нормализуется ген, потовая проба, дыхательная функция, поджелудочная железа, и человек живет обычной жизнью. Если мы прекращаем пить препарат, то все начинается снова. Дети не так тяжело переживают период, если пропускают по различным причинам прием препарата, а у взрослых очень быстро наступает откат. Поэтому, конечно, все, кто сейчас получает препарат, находятся в большом напряжении. Да, препарат подорожал, вот я буквально сегодня посмотрела закупки. Если в прошлом году годовой курс для одного взрослого стоил порядка 25 млн, то сегодня это 38 млн. Это огромные деньги. Мы это понимаем, но это цена жизни.
Личное горе
Е. К.: Последний вопрос. Где вы берете силы для такой активной, важной и непростой работы на протяжении многих лет?Г. К.: Чтобы ответить честно, мне придется поделиться личным горем. Я очень остро понимаю, как это тяжело, насколько это трагично, когда ты не знаешь, к кому обратиться. Когда тебе никто не может помочь, когда умирает твой собственный горячо любимый ребенок. Я все это прошла с младшим сыном. Когда не было специалистов, лекарств, информации и литературы, не было интернета. И тем не менее мы справились. Алеша дожил до 29 лет, окончил университет. Это стоило огромных усилий, моральных и материальных.
В основном родители, потерявшие детей, не занимаются больше этой проблемой, я же не могу себе позволить просто уйти. Мы с сыном говорили, что нельзя, чтобы пропал весь наш опыт, который смог изменить систему и позволил ему жить и быть счастливым. Когда мы начали лечение, Алеше было семь лет, он находился в крайне тяжелом состоянии. Московские врачи обещали ему не больше двух месяцев жизни. А он прожил годы.
Что я еще хотела бы сказать. Мы вряд ли можем себе представить, что способен выдержать человек. Четыре года назад умер мой старший сын, врач, ему было 40 лет, он скончался от разрыва аорты. Это такая трагедия, которую, казалось бы, нельзя пережить. Алеша болел, его уход был ожидаем и неизбежен, а утрата Ивана острой болью отзывается в моем сердце постоянно. Тем не менее я живу, радуясь каждому дню. У меня две замечательные внучки, есть огромное количество людей, которые звонят, пишут, благодарят, для которых я делаю все,¬ что могу.
Фото Анастасии Хариной
