396 млн руб. за чудо
Что не так со сбором для Святослава Т.
Иллюстрация Юлии Замжицкой
Препарат, на который идет сбор
Препарат генной терапии элевидис (Elevidys, деландистроген моксепарвовек, производства фармкомпании Sarepta Therapeutics) был одобрен по ускоренной процедуре Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (Food and Drug Administration, FDA) в конце июня этого года. Родительское и врачебное сообщество связывало с появлением лекарства большие надежды – элевидис стал первым генетическим препаратом для лечения миодистрофии Дюшенна (МДД).МДД – это наследственная прогрессирующая мышечная дистрофия, при которой у пациента разрушаются мышечные клетки, что со временем приводит к неспособности двигаться, сердечной недостаточности и смерти. Как правило, пациенты с МДД не доживают до 25 лет. Русфонд писал о регистрации элевидиса и сложностях, связанных с лечением болезни.
Изначально элевидис был одобрен для детей четырех-пяти лет. Ожидалось, что осенью, после публикации результатов III фазы глобального рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого клинического исследования (КИ) EMBARK, когорта пациентов, которым может быть рекомендован элевидис, будет расширена на детей более старшего возраста. Однако результаты оказались более чем скромными: исследователи не добились целей, поставленных до начала клинических исследований. Дети, принимавшие элевидис, показали двигательную активность чуть выше, чем при приеме плацебо. Через 52 недели после начала приема препарата у группы, получавшей его, двигательная активность по шкале «Северная звезда» (NSAA) улучшилась на 2,6 балла, а у принимавших плацебо – на 1,9. При этом, если в возрастной группе четыре-пять лет был виден существенный рост и различие между принимавшими плацебо и элевидис, в группе шесть-семь лет эффект был не столь заметен, а начиная с 24-й недели группа, принимавшая плацебо, показывала лучшие результаты. Компания Roshe, партнер Sarepta Therapeutics, в своем отчете пишет о клинически и статистически значимых улучшениях в тестах подъема с пола и ходьбы на 10 метров. В обращении к пациентскому сообществу Sarepta Therapeutics обещает работать над тем, чтобы как можно скорее предоставить данные исследования в FDA. Компания отдельно указывает, что этот процесс потребует времени. Однако результат «кто-то прошел 10 метров на секунду быстрее, а кто-то нет» – это не то, что ждет национальный регулятор от препарата за $3,2 млн при достаточно серьезных рисках его применения. Перспективы расширения возрастной группы четыре-пять лет на шесть-семь лет на данный момент выглядят сомнительными.
Эффективность элевидиса для разных возрастных групп, источник – FDA
В российской реальности можно предполагать, что, как только клиническая эффективность элевидиса будет подтверждена хотя бы для детей четырех-пяти лет, пациентское сообщество обратится в экспертный совет государственного фонда «Круг добра» с просьбой внести препарат в список лекарств, закупаемых фондом. Пока обращаться туда не с чем.
Сбор и его странности
29 августа в социальной сети «ВКонтакте» на странице Никиты Т. появился первый пост с просьбой о помощи в сборе средств на элевидис для его семилетнего сына Святослава. Препарат был представлен как панацея, способная спасти мальчика от инвалидного кресла. Папа был уверен, что препарат получит одобрение для применения детям более старшего возраста в конце 2023 – начале 2024 года, и заранее начинал сбор 320 млн руб. на «последний вагон поезда под названием жизнь».
Объявление о начале сбора средств
Позже к сбору присоединились местные и федеральные СМИ. «В России нет лечения», «Остановить недуг и спасти ребенка от инвалидного кресла можно, вот только стоит это 320 миллионов рублей», «Спасти ребенка может только американский препарат. Правда, стоит он баснословных денег – 396 миллионов рублей». После прочтения этих статей складывается впечатление, что единственный источник информации для журналистов – слова отца.
Между тем вопросы к любому сбору средств, особенно на такие огромные суммы, делятся на медицинские, документальные и финансовые. Рассмотрим их по порядку.
Медицина
На момент открытия сбора Святославу уже исполнилось семь лет. Не стал ребенок младше и сейчас. Максимальный возраст, одобренный FDA для применения элевидиса, – пять лет. Таким образом, просто поехать в США, обратиться в клинику и потребовать полечить ребенка элевидисом невозможно. Америка не Россия: если у ребенка будут какие-либо осложнения – а генетическая терапия отнюдь не безобидные витаминки, – законный представитель пациента обратится в суд и легко докажет, что назначение не соответствовало инструкции к препарату и имеющимся одобрениям. $3,2 млн не та сумма, ради которой врач и клиника пойдут на риск ради иностранца.Добавим, что за прошедшие с открытия сбора три месяца появились данные о сомнительной эффективности элевидиса для детей старше пяти лет. Оптимизма эти данные не внушают, но отец ребенка продолжает сбор на панацею.
Скриншот из видео по сбору средств
Более того, складывается впечатление, что отец либо не заинтересован лечить и обследовать сына, либо не понимает, с каким диагнозом столкнулся. Вместо прохождения полноценного обследования в Научно‑исследовательском клиническом институте (НИКИ) педиатрии имени Вельтищева он сбежал с сыном из профильного федерального центра через несколько дней после госпитализации, потому что там «уховертки и свежеобоссанные матрасы». Со слов родителей детей с аналогичным диагнозом, помимо рекомендаций по лечению в НИКИ их обучают уходу и упражнениям, поддерживающим двигательную активность ребенка.
Папа о лечении в НИКИ имени Вельтищева
Никита Т. резко негативно высказывается о приеме ребенком назначенных ему специалистами НИКИ кортикостероидов, путая причину и следствие и считая, что именно эти препараты приведут его сына в инвалидное кресло.
«Мы получили рецепт на стероиды, который не могли получить у нас, и в случае самого печального развития событий сможем их начать принимать. Но, видя детей, кто их уже принимает, скажу, что это путь с билетом в один конец», – приводит слова отца «Комсомольская правда». Кортикостероиды входят в протокол лечения МДД. В КИ EMBARK дети, получавшие и элевидис, и плацебо, принимали гормоны не менее 12 недель до начала лечения препаратом. Если папа продолжит так же игнорировать рекомендации специалистов, то ребенок имеет все шансы сесть в инвалидное кресло значительно раньше сверстников.
Документы
Сбор ведется на личные счета отца в социальных сетях. На момент написания этой статьи (28 ноября 2023 года) ни один фонд не присоединился к сбору. И это значит, что потенциальный жертвователь должен иметь возможность сделать работу эксперта фонда – проверить достоверность данных, понять, на что будут потрачены средства, где будет проводиться лечение, что это за лечение. Для этого нужны документы, но в данном сборе их явно недостаточно.Из медицинских документов отец на данный момент выложил рукописное заключение из ГАУЗ ТО «ДЛРЦ „Надежда“», результаты молекулярно-генетического типирования, направление на обследование в НИКИ имени Вельтищева и готовность учреждения принять ребенка с датой госпитализации. Нет выписки из НИКИ имени Вельтищева, нет назначения элевидиса ни от российских врачей, ни от американских. Нет результатов тестов на титры антител к вирусу rAAVrh74, при наличии которых применение элевидиса невозможно.
Жертвователю предлагается поверить папе на слово: что именно лекарство за $3,2 млн спасет ребенка и от смерти, и от инвалидного кресла, что ребенку это лечение показано, что у него нет к нему противопоказаний.
Какие же документы есть? Есть куски записи разговора папы с неким англоязычным анонимом о возможности лечить ребенка и утверждения отца, что «в клинике Сарепта», как он ее называет, очень заинтересовались редкой мутацией Святослава.
Финансовые документы в данном сборе выглядят столь же сомнительно. Отец утверждает, что у него есть счет на лечение, – и выкладывает в социальные сети некий документ со скрытыми контактами автора письма. Данное письмо имеется в двух вариантах с разными шрифтами. Именно на основании этого документа папа начал собирать 396 млн руб. вместо изначальных 320 млн руб. Предполагается, что дополнительные 76 млн руб. уйдут на некие неназванные дополнительные расходы.
Скрины «счета» из социальных сетей отца
Я далека от желания подловить Никиту Т. и в чем-то упрекнуть, но не могу не привести примеры счетов американских клиник из сборов на золгенсму. Как можно видеть, в документах весьма подробно расписывается, на что именно планируется потратить внесенные средства. Аналогичные счета можно увидеть и в других сборах на лечение в госпиталях США.
Примеры счетов-«смайликов»
Right to try
Как же папа собирается обойти ограничения национального регулятора по применению элевидиса?Сперва Никита Т. загадочно молчал, но, похоже поняв, что от недоуменных вопросов ему не уйти, в одном из прямых эфиров решил сослаться на так называемый «закон Трампа Right to try».
Этот закон был принят в мае 2018 года и имеет целью предоставить неизлечимо больным пациентам доступ к экспериментальным методам лечения, которые прошли клинические исследования I фазы, но не были одобрены FDA. На практике этот закон применяется крайне редко, потому что помимо заинтересованности пациента в том или ином лечении требует согласия фармкомпаний и врачей лечение предоставить. Применение этого закона на практике вызывает множество этических вопросов, поэтому спонсоры исследований и врачи предпочитают более традиционные пути обеспечения расширенного доступа к препарату. Особенно остро вопрос этики встает в педиатрии, когда информированное согласие об использовании препарата или метода лечения, безопасность и эффективность которого не подтверждена, дает не сам пациент, а его законный представитель. Он же несет все риски.
Засудить клинику или производителя в случае гибели ребенка у человека, лечившего его в рамках «права попробовать», не получится.
Что ж, папа, с его слов, готов ко всему. Но остается вопрос, рискнут ли компания Sarepta Therapeutics и ее партнер Roshe. Они вложили в разработку элевидиса сотни миллионов долларов. Папа предлагает им $3,2 млн. Стоит ли ради этих денег рисковать тем, что мировые СМИ выйдут с заголовками: «Американские экспериментаторы убили русского ребенка»? Захотят ли компании применять препарат не по инструкции и рисковать, что «Круг добра», увидев плохие результаты лечения, откажется закупать элевидис и для детей младше пяти лет?
Ни одного документа, подтверждающего готовность клиники и фармкомпании лечить Святослава в рамках «закона Трампа», папа не предоставил. В очередной раз предлагается верить ему на слово.
Финансовые неоднозначности
Сбор был начат в социальной сети «ВКонтакте» на личной странице отца 29 августа, 30 августа Т. обещал ежедневно отчитываться за поступившие средства. В соответствии с правилами сбора средств этой социальной сети, под «отчетом» понимается выписка со счетов, на которые поступают средства сбора. Цель предоставления подобных выписок – чтобы, с одной стороны, жертвователь мог убедиться, что его средства точно дошли, с другой – что семья не тратит деньги на личные нужды. Именно поэтому «ВКонтакте» рекомендует заводить отдельную карту для сбора и не использовать ее для иных нужд.Никита Т. предлагает переводить ему средства через систему быстрых платежей и по номеру телефона. Счета для сбора открыты в восьми крупных банках. Для переводов из-за рубежа предлагается воспользоваться площадкой Boosty. Потенциальным жертвователям рекомендуется писать в назначении платежа «Святослав, борись», что автоматом превращает эти переводы в подарки, а не в целевые пожертвования на лечение элевидисом. Зачем это папе, остается только догадываться.
Надо ли писать, что с 29 августа ни одной выписки ни по одному счету Т. не выложил? В качестве «отчета» жертвователям предлагаются скрины подсчетов поступивших средств на калькуляторе и пару скринов эсэмэсок на номер 900 от Сбербанка.
«Отчеты» в виде скринов калькулятора
Опять же, предлагается на слово верить, что отец собрал ту или иную сумму как за день, так и всего.
Этика сбора
С подачи отца малолетний ребенок активно участвует в сборе средств. Он раздает листовки и рассказывает о своем смертельном диагнозе. Семилетний малыш твердо уверен, что, если деньги не будут собраны, он умрет. И говорит о том, что больше всего хочет жить и что, помогая сбору, он чувствует себя хорошим. Прямая речь мальчика: «Я знаю, что моя жизнь стоит очень дорого, но для меня она бесценна, а еще я знаю, что мы вместе сможем ее спасти».В сборах сам жанр «рассказов от первого лица» не нов и структурно повторяет антиабортные агитки «Не убивай меня, мама». Но очень немногие родители решаются выложить видеоролик с прямой речью малолетнего ребенка о его близкой и неизбежной кончине.
Насколько этично вовлекать ребенка в сбор средств и предлагать ему для решения задачу и не по возрасту, и не по уму?
Травля неугодных
Любые вопросы скептиков, связанные со сбором средств, папа считает «травлей и шантажом» и активно жалуется на них тюменским СМИ. Это объяснимо: у человека есть сверхценная идея, и любые сомнения мешают ее достижению.Но с оскорблениями в адрес других родителей детей с аналогичным заболеванием я сталкиваюсь второй раз в жизни. Первым был папа больной раком девочки, увозивший дочь к немецкому шарлатану и рассказавший родителям, остававшимся в российской больнице, что они не любят своих детей, ничего не понимают в лечении рака и вообще соучаствуют в убийстве. Т. такой второй. И его можно было бы понять – стресс, принятие диагноза, если бы не угрозы. Папа говорит, что его оппоненты – «убийцы детей», и, похоже, готов физически с ними расправиться. Причем опять же в свои сетевые споры отец активно вовлекает ребенка. Папа почему-то решил, что все, задающие вопросы, – это я, записал адресное обращение и попросил Святослава сказать на камеру: «Лана, почему ты мне желаешь зла и почему убиваешь детей?» (Записи имеются в распоряжении редакции. – Русфонд.)
После чего разместил на своей странице ссылку с моим домашним адресом и призывом [избить] меня и отравить мою собаку. И, честно говоря, я пока не решила, обращаться ли мне в правоохранительные органы с заявлением о привлечении Никиты Т. по ст. 144 УК РФ «Воспрепятствование законной профессиональной деятельности журналистов» или пожалеть человека, потерявшего разум в связи с тяжелой болезнью ребенка.
Итоги
Техподдержка «ВКонтакте» не смогла заставить Никиту Т. выполнить правила сбора средств в этой социальной сети, а именно выложить отчеты по всем картам, на которые этот сбор велся, и документы, подтверждающие, что сбор необходим.Папа заявил, что «требования детоубийц из БНК» (паблик «Благотворительность на костях», не имеющий никакого отношения к техподдержке социальной сети. – Русфонд) он выполнять не намерен, удалил просьбы о финансовой помощи и приготовился к блокировке страницы за нарушение правил социальной сети. После блокировки папа создал с теми же целями новую страницу, не забыв проклясть «детоубийц и трупоедов», но техподдержка заблокировала и ее. Дальнейший сбор средств папа продолжит в американской соцсети, ориентированной на визуальный контент, где никто его не побеспокоит оскорбительными требованиями прозрачности.
P.S. 4 декабря благотворительный фонд «Важные люди» открыл сбор на элевидис для Святослава Т. на 400 млн руб. «Стоимость лекарственного препарата – около 4.000.000$, это недостижимая космическая сумма, но это лекарство действительно работает», – написано на странице ребенка на сайте фонда.
Но уже вечером 5 декабря страница ребенка исчезла с сайта фонда.
