Яндекс.Метрика
14.01.2019

В России впервые удалось исправить мутацию, вызывающую муковисцидоз



Фото: pixabay.com

В России разрабатывается метод лечения муковисцидоза, основанный на геномном редактировании. Об этом 14 января рассказала заведующая лабораторией редактирования генома Медико-генетического научного центра (МГНЦ) Светлана Смирнихина.

По словам Смирнихиной, в ее лаборатории с помощью редактирования генома удалось исправить самую распространенную мутацию, вызывающую муковисцидоз. По предварительным результатам, эффективность коррекции мутации – больше 10%, что вдвое превышает мировые результаты. Это первый опыт подобного исследования в России. «Уверена, что через год мы будем говорить об успешных результатах геномного редактирования, о том, что разработали лечение муковисцидоза», – сказала Светлана Смирнихина.

По предварительной оценке МГНЦ, в ближайшие десять лет, после дополнительных исследований, подтверждающих отсутствие побочных эффектов, разрабатываемый метод может быть введен в клиническую практику. Он состоит из нескольких этапов, рассказала Русфонду Светлана Смирнихина. Вначале взятые из организма клетки с помощью специального воздействия превращаются в плюрипотентные стволовые клетки. Затем путем генного редактирования производится исправление мутации в гене CFTR, вызывающей муковисцидоз. Получив клетки, свободные от мутации, исследователи превратят их в клетки эпителия легкого, которым муковисцидоз уже не страшен. Сейчас исследователи находятся на втором этапе: они учатся исправлять самую распространенную из мутаций, вызывающих муковисцидоз.

Муковисцидоз – одно из самых частых и тяжелых врожденных генетических заболеваний. Оно в первую очередь поражает легкие и поджелудочную железу. В организме скапливается слизь, которая постепенно сгущается и плохо выводится. Органы дыхания забиваются мокротой, которая служит питательной средой для синегнойной палочки – опасной инфекции, разрушающей бронхи и легкие. Заболевание отчасти поддается симптоматическому лечению. В среднем в России частота болезни составляет один случай на 10 тыс. новорожденных.

Оплатить
картой
Cloudpayments
Регулярный
платеж
Оплатить
c PayPal
QR и другое
Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz
Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития — чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz
Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития — чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Отписаться от регулярного пожертвования можно здесь

Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz
Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития — чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Введите сумму пожертвования в форме выше. После этого введите номер телефона в открывшемся окне виджета оплаты. На ваш телефон будет отправлено СМС-сообщение с просьбой подтвердить платеж. Cпасибо!

Отправить пожертвование можно со счета мобильного телефона оператора — «Мегафон», «Билайн» или МТС.

Дорогие друзья, абоненты Tele2!
Будьте внимательны!

От имени Русфонда (и без нашего на то согласия!) оператор поднял минимум пожертвований с привычного 1 руб. до 75 руб. а комиссию – 8% плюс 10 руб., которую оплачиваете вы при совершении платежа в пользу оператора.
Предлагаем вам альтернативу: жертвуйте по cистеме быстрых платежей (СБП). Комиссия – 0,4%, платит Русфонд. Или с помощью QR-кода. Подробнее здесь.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течении четырех банковских дней.

Скачайте мобильное приложение Русфонда:

App Store

Google Play

Скачайте из RuStore

Другие способы

Банковский перевод Альфа•банк Vk Pay Stripe