В России впервые зарегистрирован препарат от спинальной мышечной атрофии
Препарат был одобрен для использования в США в конце 2016 года, а на следующий год был зарегистрирован в ЕС. В первый год лечения пациенту делается шесть инъекций спинразы, каждый следующий год – по три инъекции. Предельная отпускная цена на препарат в России пока не объявлена, в США курс стоит $750 тыс. за первый год и по $375 тыс. за каждый последующий. По данным пациентской организации «Семьи СМА», процесс регистрации спинразы в России занял десять месяцев. Заявление на регистрацию было подано в ноябре 2018 года, а в феврале спинраза получила статус орфанного препарата – это позволило значительно ускорить процесс экспертной оценки.
По данным «Семей СМА», каждый год в России рождается около 300 детей, страдающих спинальной мышечной атрофией. В российском реестре зарегистрировано более 500 пациентов, ни один из которых до сих пор не получал лечение в России.
В 2020 году компания Roche планирует передать в Минздрав досье на регистрацию собственного препарата для лечения СМА – рисдиплама. В клинических исследованиях препарата участвуют в том числе 20 пациентов из России.