Проект «Патронус» добился покупки таргетного препарата за счет региона для девушки с муковисцидозом
Девушка принимала симдеко в 2018 году, препарат, по словам ее мамы, «позволил забыть о регулярных тяжелых обострениях, частых госпитализациях, кислородном концентраторе и многом другом, чего не должно быть в жизни подростка». Полина Кутимская смогла поступить в колледж, стать старостой группы и вести активную жизнь.
Симдеко (тезакафтор + ивакафтор) производства компании Vertex – один из дорогих таргетных препаратов для лечения муковисцидоза, тяжелой генетической болезни, при которой поражаются в первую очередь легкие и поджелудочная железа, организм накапливает слизь, легкие забиваются трудновыводимой мокротой, в которой размножаются бактерии.
Таргетные препараты подавляют механизмы развития болезни и позволяют значительно улучшить качество жизни людей с муковисцидозом. В Европе и Америке, где применяется такая терапия, пациенты с этим заболеванием живут 4045 лет. В России, где распространено в основном лечение симптомов болезни, – 2025 лет.
Недавно врачи и пациентские организации попросили российские власти и руководство фонда «Круг добра» включить детей с муковисцидозом в списки подопечных фонда и закупать для них таргетные препараты.
Благотворительный проект «Патронус» создан в 2010 году. Он оказывает бесплатную юридическую помощь родителям детей с инвалидностью: юристы проекта составляют документы, консультируют, готовят исковые заявления и ведут дело в суде. За время работы проекта к ним обратились около 4 тыс. человек, более 2 тыс. кейсов выиграно в судах либо урегулировано в досудебном порядке.