Четырехлетний Марк Угрехелидзе получил укол золгенсмы

Об этом сообщили 6 апреля родители ребенка на своей странице в социальных сетях.

«Вот сейчас можно выдохнуть и рыдать от счастья, – написали они. – Рыдать от того, что мы смогли, вы смогли – не опустили руки и не сломались, нас не сломали. И Марк получил долгожданнейший заветный укол».

Препарат был закуплен государственным фондом «Круг добра».

У Марка спинальная мышечная атрофия 2-го типа. До марта этого года он получал терапию препаратом рисдиплам, который требуется принимать ежедневно. Родители объявили сбор средств на покупку золгенсмы, надеясь, что «только укол подарит Марку полноценную жизнь». 31 января 2022 года сбор на 121 млн руб. был закрыт. Большая часть суммы (около 75 млн руб. на 30 января, по информации родителей) находилась на счету благотворительного Фонда Ройзмана.

Золгенсма, самый дорогой препарат в мире, была зарегистрирована в России в декабре 2021 года. В соответствии с законодательством Российской Федерации лекарственные средства не только должны иметь государственную регистрацию, но и быть введены в гражданский оборот. Обычно процедура ввода занимает несколько месяцев. Легально ввезти в это время лекарство в страну невозможно.

Чтобы не прерывать лечение детей на несколько месяцев, 18 января 2022 года вышло постановление правительства, разрешающее фонду «Круг добра» ввозить лекарства без соблюдения требований к упаковке и маркировке в первые полгода после их регистрации. Однако для смены терапии и перевода ребенка с одного патогенетического лечения на другое требуется решение федерального консилиума с участием врачей не менее чем из трех федеральных медицинских центров.

3 февраля 2022 года в Детской краевой клинической больнице в Краснодаре состоявшийся в режиме телеконференции консилиум отказал Марку в смене терапии. Родители оспорили его решение.

16 февраля Марк был госпитализирован в московскую Российскую детскую клиническую больницу на дополнительное обследование. 28 февраля 2022 года консилиум одобрил смену терапии, Марк стал подопечным фонда «Круг добра». Как и в других случаях, после одобрения консилиума препарат золгенсма «Кругом добра» был закуплен.

7 апреля Фонд Ройзмана сообщил: «В ближайшие месяцы мы решим, как распределить собранные на нашем сайте средства для Марка. Все деньги будут реализованы в соответствии с нашим Уставом – то есть на благотворительные цели».

В 2022 году экспертный совет фонда «Круг добра» одобрил заявки на 25 доз золгенсмы. Препарат уже был введен детям или будет введен в ближайшее время. В 2021 году было закуплено 20 доз. Договор о поставках с фирмой – производителем золгенсмы был заключен в августе 2021 года.