В рамках клинического исследования компании Biocad отечественное лекарство от СМА получили двое детей
Фото: Ian Talmacs/Unsplash.com
25 апреля министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко сообщил, что «на клиническое исследование вышел отечественный препарат – аналог золгенсмы, сегодня уже несколько детей получили первые инъекции». О каком препарате речь, министр не уточнил, однако сейчас клинические испытания препарата от СМА в РФ ведет только биотехнологическая компания Biocad. (О разработках препарата от СМА в Федеральном медико-биологическом агентстве России известно значительно меньше: так, в октябре 2022 года сообщалось, что готов прототип лекарства, а в ноябре в агентстве рассказали о том, что препарат может появиться через два года.)
При СМА в организме вырабатывается недостаточно белка SMN – фактора выживания мотонейронов, за производство которого ответственны гены SMN1 (в большей степени) и SMN2 (в меньшей). Если ген SMN1 «бракованный», белка не хватает и мотонейроны отмирают – человек постепенно перестает двигаться, а потом и дышать. Механизмы действия ANB-004 и золгенсмы схожи. Оба препарата доставляют в организм работающий ген SMN1 с помощью модифицированного и неопасного для человека вируса – вектора, чтобы наладить в клетках производство нужного белка. Вместе с тем в Biocad подчеркивают, что ANB-004 – «оригинальная разработка, полностью созданная учеными компании, он не является копией».
Препарат ANB-004, как объяснили Русфонду в компании, оптимизирован: последовательность доставляемого гена SMN1 изменена, чтобы усилить его экспрессию (производство белка), а вирусный вектор улучшен так, чтобы он был менее активен в тканях нецелевых органов – сердца, легких, печени – для снижения побочных эффектов. В Biocad предполагают, что препарат «будет способен обеспечивать долговременный или даже пожизненный эффект, полностью восстанавливая функцию гена».
Ранее мы писали о том, что подопечные фонда «Круг добра» не принимают участия в исследованиях ANB-004.
