Яндекс.Метрика

В рамках клинического исследования компании Biocad отечественное лекарство от СМА получили двое детей

Фото: Ian Talmacs/Unsplash.com
Принять участие в исследовании препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) ANB-004 могут дети из РФ и других стран, соответствующие критериям отбора. Об этом Русфонду рассказали в Biocad.

25 апреля министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко сообщил, что «на клиническое исследование вышел отечественный препарат – аналог золгенсмы, сегодня уже несколько детей получили первые инъекции». О каком препарате речь, министр не уточнил, однако сейчас клинические испытания препарата от СМА в РФ ведет только биотехнологическая компания Biocad. (О разработках препарата от СМА в Федеральном медико-биологическом агентстве России известно значительно меньше: так, в октябре 2022 года сообщалось, что готов прототип лекарства, а в ноябре в агентстве рассказали о том, что препарат может появиться через два года.)

При СМА в организме вырабатывается недостаточно белка SMN – фактора выживания мотонейронов, за производство которого ответственны гены SMN1 (в большей степени) и SMN2 (в меньшей). Если ген SMN1 «бракованный», белка не хватает и мотонейроны отмирают – человек постепенно перестает двигаться, а потом и дышать. Механизмы действия ANB-004 и золгенсмы схожи. Оба препарата доставляют в организм работающий ген SMN1 с помощью модифицированного и неопасного для человека вируса – вектора, чтобы наладить в клетках производство нужного белка. Вместе с тем в Biocad подчеркивают, что ANB-004 – «оригинальная разработка, полностью созданная учеными компании, он не является копией».

Препарат ANB-004, как объяснили Русфонду в компании, оптимизирован: последовательность доставляемого гена SMN1 изменена, чтобы усилить его экспрессию (производство белка), а вирусный вектор улучшен так, чтобы он был менее активен в тканях нецелевых органов – сердца, легких, печени – для снижения побочных эффектов. В Biocad предполагают, что препарат «будет способен обеспечивать долговременный или даже пожизненный эффект, полностью восстанавливая функцию гена».

Ранее мы писали о том, что подопечные фонда «Круг добра» не принимают участия в исследованиях ANB-004.

Оплатить
картой
Cloudpayments
Регулярный
платеж
Крипто-
валюта
Оплатить
c PayPal
QR и другое
Внимание! Криптовалюты здесь. Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz
Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития — чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Внимание! Криптовалюты здесь. Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz
Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития — чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Отписаться от регулярного пожертвования можно здесь

Внимание! Криптовалюты здесь. Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz
Для пожертвования криптовалютой скопируйте адрес или воспользуйтесь, пожалуйста, QR-кодом.
Bitcoin
bc1quqgt6edksk84rcgwqlklhya3uwgr8g3c38xge0
Ethereum
0xa06cFC044d923cd93003d835Cd409084ac605E76
Solana
BGbWHp9jsaTmcu9Z5LHYqaoJ6e73S1BJAA582cXWQ3cY
XRP
rUHuTm5yeFf7WSpuqsU4UCPt5pkqBxKTPF
Если вы хотите отправить другую криптовалюту, напишите rusfond@rusfond.rs.
Приём обеспечивается при поддержке фонда-партнера «Удружење "Русфонд Београд"» в Сербии rusfond.rs
Внимание! Криптовалюты здесь. Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Внимание! Криптовалюты здесь. Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz
Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития — чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Внимание! Криптовалюты здесь. Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz
Введите сумму пожертвования в форме выше. После этого введите номер телефона в открывшемся окне виджета оплаты. На ваш телефон будет отправлено СМС-сообщение с просьбой подтвердить платеж. Cпасибо!

Отправить пожертвование можно со счета мобильного телефона оператора — «Мегафон», «Билайн» или МТС.

Дорогие друзья, абоненты Tele2!
Будьте внимательны!

От имени Русфонда (и без нашего на то согласия!) оператор поднял минимум пожертвований с привычного 1 руб. до 75 руб. а комиссию – 8% плюс 10 руб., которую оплачиваете вы при совершении платежа в пользу оператора.
Предлагаем вам альтернативу: жертвуйте по cистеме быстрых платежей (СБП). Комиссия – 0,4%, платит Русфонд. Или с помощью QR-кода. Подробнее здесь.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течении четырех банковских дней.

Скачайте мобильное приложение Русфонда:

App Store

Google Play

Скачайте из RuStore

Другие способы

Банковский перевод Альфа•банк Vk Pay Stripe