Яндекс.Метрика

Стартовало исследование применения генной терапии при редкой болезни Краббе

Фото: scielo.org
Болезнь Краббе – один из видов тяжелого генетического заболевания, лейкодистрофии, при которой разрушается белое вещество головного и спинного мозга – миелин. Лейкодистрофия на сегодня неизлечима. В некоторых случаях при лейкодистрофиях может помочь трансплантация костного мозга (ТКМ), но полного излечения не происходит.

Жертвователи Русфонда помогали собрать средства на ТКМ, лекарства или восстановительное лечение нескольким детям, в том числе Саше Николаевой и Маше Аносовой с метахроматической лейкодистрофией, Веронике Кокиной с болезнью Краббе.

Болезнь Краббе обычно проявляется рано, на третьем-шестом месяце жизни. Ее вызывает генетическая поломка – мутация гена GALC, из-за которой не вырабатывается необходимый организму фермент для расщепления веществ, разрушающих миелин (в норме у здорового человека они не успевают его разрушить). Болезнь приводит к слепоте, умственной отсталости, сокращению жизни – ребенок может прожить лишь около двух лет.

В исследовании участвуют несколько клиник США, Бразилии, Канады, Израиля и Великобритании. Генная терапия, которую они будут испытывать, – доставка работающей копии гена GALC в головной мозг и периферические ткани. Доставка происходит распространенным и известным читателям по вакцине «Спутник V» способом – с помощью вектора аденовируса.

Участники исследования – дети от одного до девяти месяцев с начальными симптомами болезни Крабе, а также те, у кого она еще не проявилась, то есть способные поднимать голову, следить глазами за движущимся объектом, улыбаться в ответ, толкаться ногами.

Предполагается, что испытания будут продолжаться два года.

Оплатить
картой
Cloudpayments
Регулярный
платеж
Оплатить
c PayPal
QR и другое
Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz
Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития — чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz
Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития — чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Отписаться от регулярного пожертвования можно здесь

Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz
Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития — чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Введите сумму пожертвования в форме выше. После этого введите номер телефона в открывшемся окне виджета оплаты. На ваш телефон будет отправлено СМС-сообщение с просьбой подтвердить платеж. Cпасибо!

Отправить пожертвование можно со счета мобильного телефона оператора — «Мегафон», «Билайн» или МТС.

Дорогие друзья, абоненты Tele2!
Будьте внимательны!

От имени Русфонда (и без нашего на то согласия!) оператор поднял минимум пожертвований с привычного 1 руб. до 75 руб. а комиссию – 8% плюс 10 руб., которую оплачиваете вы при совершении платежа в пользу оператора.
Предлагаем вам альтернативу: жертвуйте по cистеме быстрых платежей (СБП). Комиссия – 0,4%, платит Русфонд. Или с помощью QR-кода. Подробнее здесь.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течении четырех банковских дней.

Скачайте мобильное приложение Русфонда:

App Store

Google Play

Скачайте из RuStore

Другие способы

Банковский перевод Альфа•банк Vk Pay Stripe