Яндекс.Метрика

Врачи применили новый генный препарат для лечения бета-талассемии у детей

Визуализация белково-гемоглобинового комплекса. Иллюстрация: Wikipedia
В Детской больнице имени Бениоффа Калифорнийского университета в Сан-Франциско (США) приступили к лечению бета-талассемии инновационным препаратом зинтегло, сообщает «Коммерсантъ».

Бета-талассемия – генетическое заболевание крови, при котором снижается выработка гемоглобина, отвечающего за перенос кислорода кровью. Тяжелая форма заболевания приводит к деформации костей, увеличению селезенки, замедлению роста и физического развития детей. Единственной терапией для пациентов с этой формой бета-талассемии до последнего времени оставалось пожизненное переливание крови, которое перегружало организм железом и приводило к серьезным осложнениям в работе сердца, печени и других внутренних органов.

Препарат зинтегло выпускает биотехнологическая компания Bluebird Bio. Инъекция для однократного введения готовится индивидуально для каждого пациента и представляет собой его генетически модифицированные стволовые клетки костного мозга со здоровыми копиями гена гемоглобина. Проведенные клинические исследования показали безопасность и эффективность препарата: 89% пациентов больше не нуждались в болезненной процедуре переливания крови.

Первыми пациентками, получившими инновационное лечение, стали девятилетняя Ада и ее 12-летняя сестра Лили. Врачи будут наблюдать за девочками в течение 15 лет.

Сообщается, что новый препарат дает надежду на выздоровление около 1,5 тыс. пациентам с тяжелой формой бета-талассемии по всему миру. Однако высокая стоимость зинтегло – $2,8 млн за одну инъекцию – делает его одним из самых дорогих лекарств в мире.

Оплатить
картой
Cloudpayments
Регулярный
платеж
Оплатить
c PayPal
QR и другое
Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz
Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития — чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz
Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития — чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Отписаться от регулярного пожертвования можно здесь

Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz
Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития — чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Введите сумму пожертвования в форме выше. После этого введите номер телефона в открывшемся окне виджета оплаты. На ваш телефон будет отправлено СМС-сообщение с просьбой подтвердить платеж. Cпасибо!

Отправить пожертвование можно со счета мобильного телефона оператора — «Мегафон», «Билайн» или МТС.

Дорогие друзья, абоненты Tele2!
Будьте внимательны!

От имени Русфонда (и без нашего на то согласия!) оператор поднял минимум пожертвований с привычного 1 руб. до 75 руб. а комиссию – 8% плюс 10 руб., которую оплачиваете вы при совершении платежа в пользу оператора.
Предлагаем вам альтернативу: жертвуйте по cистеме быстрых платежей (СБП). Комиссия – 0,4%, платит Русфонд. Или с помощью QR-кода. Подробнее здесь.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течении четырех банковских дней.

Скачайте мобильное приложение Русфонда:

App Store

Google Play

Скачайте из RuStore

Другие способы

Банковский перевод Альфа•банк Vk Pay Stripe