В США одобрили первый нестероидный препарат для лечения миодистрофии Дюшенна

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (Food and Drug Administration, FDA) одобрило препарат дувизат (гивиностат) для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна в возрасте от шести лет, сообщается на сайте организации.

Мышечная дистрофия (миодистрофия) Дюшенна (МДД) – редкая наследственная болезнь, вызванная мутацией гена дистрофина. При этом заболевании необратимо разрушаются мышечные клетки, что приводит к полной неспособности двигаться, сердечной и дыхательной недостаточности. Оно чаще всего поражает мальчиков и встречается во всем мире с частотой один случай на 3,5–5 тыс. новорожденных.

Сообщается, что пероральный препарат дувизат компании Italfarmaco Group стал первым нестероидным препаратом для терапии всех генетических вариантов МДД. FDA одобрило дувизат по итогам исследования, в котором приняли участие 120 пациентов в возрасте от семи до одиннадцати лет. Все участники продолжали получать стероидную терапию по стандартной схеме на протяжении всего исследования. Отмечается, что у детей значительно улучшилась двигательная функция.

Ранее Русфонд писал о первом генном препарате для лечения МДД.