Начинаются клинические исследования первого российского препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Фото: Julia Koblitz/Unsplash.com
Миодистрофия Дюшенна (МДД) – тяжелое генетическое заболевание, при котором постепенно разрушаются мышечные клетки, что приводит к их атрофии, неспособности двигаться, сердечной и легочной недостаточности. Его причиной является мутация в гене дистрофина, с которой рождается примерно один из 3,5–5 тыс. мальчиков и одна из 50 тыс. девочек.
Отмечается, что новый препарат представляет собой «рекомбинантный аденоассоциированный вирусный вектор серотипа 9, кодирующий укороченный ген дистрофина». Его будут вводить внутривенно. В клинических исследованиях примут участие пациенты в возрасте четырех-девяти лет.
– Этой новости мы ждали несколько лет, – рассказала «Русфонд.Медиа» учредитель благотворительного фонда «Гордей» и мама ребенка с МДД Ольга Гремякова. – Старт клинического исследования отечественной AAV-терапии миодистрофии Дюшенна – это отдельная гордость и огромная надежда. А еще колоссальная ответственность, потому что AAV-терапия требует особенного внимания к здоровью маленьких пациентов. Мы надеемся, что это исследование станет важным шагом к созданию доступной и эффективной терапии для наших космических мальчиков. Мы желаем команде «Генериума» удачи, безопасных введений, достижения контрольных точек и сделаем все от нас зависящее, чтобы о данной возможности узнали российские семьи.
Клинические исследования пройдут в пяти российских медицинских центрах: Научно-исследовательском клиническом институте педиатрии и детской хирургии имени академика Ю.Е. Вельтищева, Российском национальном исследовательском медицинском университете имени Н.И. Пирогова и Национальном медицинском исследовательском центре здоровья детей в Москве, Санкт-Петербургском государственном педиатрическом медицинском университете и Областной детской клинической больницы в Екатеринбурге. Их завершение запланировано на 2030 год.
