Препарат трикафта для подопечных фонда «Круг добра» с муковицидозом наконец прибыл в Россию, а препарат оркамби появится ориентировочно через полтора месяца
Препарат оркамби будет также в ближайшее время объявлен к закупке федеральным казенным учреждением при Минздраве РФ, которое приобретает для «Круга добра» зарегистрированные в России лекарства. В фонде предполагают, что оркамби поступит в регионы в течение одного-полутора месяцев. В первую очередь препарат планируется отправить в Челябинскую и ряд других областей, где он уже заканчивается. При этом «Круг добра» продолжит искать возможности для перераспределения оркамби из других регионов нуждающимся.
Ранее издание Moscow Times сообщило о задержках с поставкой трикафты и трудном положении семей с детьми с муковисцидозом, обвинив в происходящем фонд «Круг добра». В фонде тогда объяснили задержки проблемами с логистикой в условиях санкций.
Справка
Муковисцидоз – тяжелое генетическое заболевание, при котором поражаются легкие или легкие и поджелудочная железа, в организме скапливается слизь – она постепенно сгущается и плохо выводится. Органы дыхания у больного забиваются мокротой, которая становится питательной средой для инфекций, резистентных к антибиотикам. При смешанной форме страдает и пищеварительный тракт.
Муковисцидоз неизлечим, постепенно он приводит к необходимости пересаживать легкие, однако генная терапия этого заболевания, открытая сравнительно недавно, кардинально улучшает состояние пациентов – им требуется гораздо меньше госпитализаций, продолжительность жизни в среднем вырастает в два раза, с 20 до 40 лет.
Трикафта (элексакафтор+ивакафтор+тезакафтор) – один из двух препаратов генной терапии муковисцидоза, которые приобретает для российских детей фонд «Круг добра», второй – оркамби. И если оркамби работает в отношении самой распространенной генетической мутации, вызывающей муковисцидоз, то трикафта – в отношении 177, подходя 90% пациентам.
Всего в мире существует четыре препарата генной терапии муковисцидоза – одного и того же производителя Vertex: помимо оркамби и трикафты еще калидеко и симдеко, из них в РФ зарегистрирован только оркамби.