Два незарегистрированных препарата для лечения миодистрофии Дюшенна поступили в регионы РФ для подопечных «Круга добра»

Елена Морозова,

корреспондент Русфонда

Фото: Vyondys 53

Препараты виондис 53 (голодирсен) и эксондис 51 (этеплирсен) поступили в ряд регионов России, сообщил фонд «Круг добра» со ссылкой на компанию – поставщика лекарств «Фармамондо».

Эти лекарства, а также не зарегистрированный в РФ вилтепсо (вилтоларсен) и зарегистрированная трансларна (аталурен) применяются при миодистрофии Дюшенна и одобрены к закупке попечительским советом «Круга добра»: трансларна – в апреле 2021 года, остальные три препарата – через год.

Миодистрофия Дюшенна – тяжелое генетическое заболевание, при котором постепенно атрофируются мышцы. Оно распространено в основном среди мальчиков (один случай приблизительно на 3–5 тыс. детей), девочки заболевают редко, оставаясь носителями генетической поломки. Эксондис 51, виондис 53, вилтепсо замедляют прогрессирование заболевания и подходят примерно 20% пациентов с миодистрофией Дюшенна. Трансларна – примерно 13% пациентов.

Препарат трансларна от фонда ранее получили уже 160 пациентов, уточнили в «Круге добра».

Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития – чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания, за качество и достоверность которых мы ручаемся. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи. В нынешнее сложное время нам особенно нужна ваша поддержка – подписка на ежемесячный платеж или любое разовое пожертвование. Спасибо!

Поддержать Русфонд