Яндекс.Метрика

Революционный препарат для терапии муковисцидоза зарегистрируют в России


Фото: orkambi.com
Фармацевтическая компания Sanofi вчера подала заявку на регистрацию в России таргетного препарата Orkambi для коррекции генетических причин муковисцидоза. Стоимость годового курса терапии этим препаратом для одного пациента в США составляет больше 270 тыс. долларов. Orkambi стал первым препаратом такого типа, на регистрацию которого в России подали заявку. Производитель, американская компания Vertex, неоднократно заверяла Всероссийскую ассоциацию больных муковисцидозом, что ищет партнера для импорта и дистрибуции своих препаратов в России. В начале этого года стало известно, что таким партнером станет французская Sanofi.

Муковисцидоз – одно из самых частых и тяжелых врожденных генетических заболеваний. Болезнь поражает легкие и поджелудочную железу. В организме скапливается слизь, которая постепенно сгущается и плохо выводится. Органы дыхания забиваются мокротой, которая служит питательной средой для синегнойной палочки – опасной инфекции, разрушающей бронхи и легкие. В России фиксируется один случай муковисцидоза на 10 тыс. новорожденных. Муковисцидоз в России входит в госпрограмму «12 нозологий», по которой пациентов обеспечивают дорогостоящими препаратами за счет федерального бюджета.

На возможное появление в России таргетных препаратов Vertex специалисты и представители пациентских организаций возлагают большие надежды. «Дорназа альфы, которая до сих пор используется в России, просто разжижает мокроту в легких, – поясняет Ирина Мясникова, председатель правления Всероссийского общества орфанных заболеваний. – А Orkambi – это революционный препарат, который вмешивается в работу гена и заставляет работать слизистые оболочки. Мы очень надеемся, что это только начало – и не только Orkambi, но и другие препараты Vertex станут доступны в нашей стране».

«Для родителей тех детей, которым Orkambi подходит, это как манна небесная, – рассказала Русфонду Вера Толпинcкая, глава Ростовской региональной общественной организации помощи больным муковисцидозом. – Особенно если препараты будет оплачивать государство». Муковисцидоз неизлечим, напоминает она, но при постоянном приеме таргетных препаратов состояние пациента значительно улучшается: «Увеличивается объем легких, белок начинает проходить дальше, через мембрану, болезнь протекает гораздо легче». Пока препарат не зарегистрирован в России, на всю страну его могут получать всего 8–10 пациентов, предполагает эксперт.

Русфонд помогает детям с муковисцидозом из Ростовской области по соглашению с областным Министерством здравоохранения. В 2018 году на ингаляционные антибиотики, которые пациентам не предоставляются ни из федерального, ни из регионального бюджетов, фонд перечислил 14 182 856 руб.

Orkambi представляет собой комбинацию ивакафтора и люмакафтора, зарегистрированную несколько лет назад для применения в США и Европе для терапии муковисцидоза у пациентов с определенными мутациями белка CFTR. Препарат подходит примерно 30–35% пациентов, страдающих муковисцидозом.
Оплатить
картой
Cloudpayments
Регулярный
платеж
Оплатить
c PayPal
QR и другое
Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz
Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития — чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz
Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития — чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Отписаться от регулярного пожертвования можно здесь

Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz
Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития — чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Введите сумму пожертвования в форме выше. После этого введите номер телефона в открывшемся окне виджета оплаты. На ваш телефон будет отправлено СМС-сообщение с просьбой подтвердить платеж. Cпасибо!

Отправить пожертвование можно со счета мобильного телефона оператора — «Мегафон», «Билайн» или МТС.

Дорогие друзья, абоненты Tele2!
Будьте внимательны!

От имени Русфонда (и без нашего на то согласия!) оператор поднял минимум пожертвований с привычного 1 руб. до 75 руб. а комиссию – 8% плюс 10 руб., которую оплачиваете вы при совершении платежа в пользу оператора.
Предлагаем вам альтернативу: жертвуйте по cистеме быстрых платежей (СБП). Комиссия – 0,4%, платит Русфонд. Или с помощью QR-кода. Подробнее здесь.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течении четырех банковских дней.

Скачайте мобильное приложение Русфонда:

App Store

Google Play

Скачайте из RuStore

Другие способы

Банковский перевод Альфа•банк Vk Pay Stripe