«Круг добра» одобрил первые заявки на препарат элевидис
Фото: БФ «Круг добра»
МД – редкое наследственное заболевание, вызванное мутацией гена дистрофина (DMD), при которой у ребенка необратимо разрушаются мышечные клетки, что со временем приводит к полной неспособности двигаться, сердечной и дыхательной недостаточности.
«Круг добра» с 2021 года обеспечил терапией более 400 детей с МД. Фонд закупает препараты аталурен, этеплирсен, вилтоларсен и голодирсен, которые подходят части пациентов с МД и эффективны при конкретных изменениях в гене DMD.
В сообщении фонда отмечено, что после включения еще одного препарата в перечень расширяются возможности российских врачей по лечению МД, терапия становится доступна еще большему количеству детей с этим заболеванием, которым не подходят другие патогенетические препараты.
Элевидис – первый генотерапевтический препарат однократного введения для лечения МД – назначается детям четырех-пяти лет с подтвержденной мутацией в гене дистрофина.
