Впервые ребенка со СМА вылечили в утробе матери

Ольга Новикова,

редактор Русфонда

Фото: Hu Chen/Unsplash.com

О первом внутриутробном случае излечения от редкого генетического заболевания – спинальной мышечной атрофии (СМА) сообщает журнал Nature.

СМА – тяжелое прогрессирующее нервно-мышечное заболевание, которое поражает двигательные нейроны, контролирующие движение, и приводит к полной или частичной атрофии мышц. В зависимости от типа заболевания ребенок может постепенно утратить способность ходить, двигаться, принимать пищу и дышать. Ту или иную форму заболевания имеет примерно один из 10 тыс. новорожденных.

Ранее лечение СМА начинали после рождения. Первым ребенком, получившим лечение еще в утробе матери, стала девочка из семьи, ранее потерявшей ребенка из-за этого заболевания. Они и выступили инициаторами раннего лечения. Мать принимала препарат рисдиплам с 32-й недели беременности ежедневно в течение шести недель. После рождения ребенок продолжил прием препарата.

Отмечается, что за два с половиной года у девочки не было выявлено признаков этого генетического заболевания. По мнению врачей, наблюдающих за ребенком, положительный результат «открывает двери для более крупных исследований и повышает возможность лечения других генетических заболеваний в утробе матери».

Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития – чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания, за качество и достоверность которых мы ручаемся. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи. В нынешнее сложное время нам особенно нужна ваша поддержка – подписка на ежемесячный платеж или любое разовое пожертвование. Спасибо!

Поддержать Русфонд