Генная терапия помогла вернуть зрение в одном глазу слепым от рождения детям

Британские врачи вернули зрение четырем детям с наследственной дистрофией сетчатки, сообщает научно‑популярное издание N+1 со ссылкой на журнал The Lancet.

К наследственным дистрофиям сетчатки относят обширную группу генетических заболеваний с прогрессирующим течением, которые приводят к тяжелым нарушениям зрительных функций и полной слепоте. В исследовании ученых из Королевского колледжа Лондона приняли участие четыре маленьких пациента в возрасте от одного года до двух лет и восьми месяцев, которые родились практически слепыми и могли различать только свет.

У всех детей был обнаружен дефект гена AIPL1, при котором фоторецепторы – светочувствительные клетки глаза – работают неправильно и со временем отмирают. Ученые создали аденовирусный вектор с ДНК работающего гена. С помощью инъекции его доставили в один глаз каждого ребенка, и спустя 3,5 года после начала генной терапии дети научились выполнять простые визуальные задания: могли поставить карандаши в стаканчик или поднять с пола предметы. При этом в нелеченом глазу к этому времени зрение было полностью утрачено.

Со временем ученые надеются сделать генную терапию доступной большему числу пациентов.