Яндекс.Метрика

Ученые исследуют безопасность и эффективность применения препарата золгенсма у детей со СМА весом до 21 кг

Фото: Novartis
Фармкомпания Novartis продолжит клинические испытания золгенсмы – лекарства от спинальной мышечной атрофии (СМА) – с 30 сентября 2021 года.

При спинальной мышечной атрофии в организме вырабатывается мало белка SMN, а из-за его нехватки отмирают двигательные нейроны: человек постепенно перестает двигаться, а потом и дышать. Золгенсма заменяет «бракованный» ген SMN1, который практически целиком ответствен за выработку этого белка, здоровым геном. Пациенту требуется одна внутривенная инъекция лекарства. (Подробнее о механизме заболевания и принципах, по которым работают два других препарата от СМА – нусинерсен и рисдиплам, – читайте в материале «Миллиарды для СМА».)

Планируемое число участников фазы исследования 3b – 24 ребенка со СМА любого типа, с симптомами заболевания и весом от 8,5 до 21 кг включительно. Их разделят на три группы (6–10 участников в каждой) по весу: 8,5–13 кг, 13–17 кг и 17–21 кг. Ограничения по возрасту – от трех месяцев до 17 лет.

За детьми будут наблюдать год после введения золгенсмы, но по прошествии года родителям предложат участвовать и в долгосрочном исследовании действия лекарства. Итоги подведут 1 августа 2023 года.

Прежде безопасность и эффективность золгенсмы изучались на детях весом меньше 8,5 кг со СМА 1-го типа – как с симптомами заболевания, так и до их проявления. Новые данные дополнят результаты, накопленные в Канаде и странах Евросоюза, где золгенсма разрешена к применению у детей весом до 21 кг: 55% детей в Европе, прошедших лечение этим препаратом, весили от 8,5 до 21 кг. Согласно исследованиям естественного развития болезни, почти все пациенты со СМА до пяти лет весят меньше 21 кг, а некоторые сохраняют этот вес и до восьми лет.

По данным Novartis, на конец апреля инъекцию препарата золгенсма получили больше тысячи детей. Набор участников исследования начнется с сентября, испытуемых пригласят из Европы, Северной Америки, Австралии и Тайваня.

Оплатить
картой
Cloudpayments
Регулярный
платеж
Оплатить
c PayPal
QR и другое
Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz
Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития — чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz
Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития — чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Отписаться от регулярного пожертвования можно здесь

Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz
Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития — чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Введите сумму пожертвования в форме выше. После этого введите номер телефона в открывшемся окне виджета оплаты. На ваш телефон будет отправлено СМС-сообщение с просьбой подтвердить платеж. Cпасибо!

Отправить пожертвование можно со счета мобильного телефона оператора — «Мегафон», «Билайн» или МТС.

Дорогие друзья, абоненты Tele2!
Будьте внимательны!

От имени Русфонда (и без нашего на то согласия!) оператор поднял минимум пожертвований с привычного 1 руб. до 75 руб. а комиссию – 8% плюс 10 руб., которую оплачиваете вы при совершении платежа в пользу оператора.
Предлагаем вам альтернативу: жертвуйте по cистеме быстрых платежей (СБП). Комиссия – 0,4%, платит Русфонд. Или с помощью QR-кода. Подробнее здесь.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течении четырех банковских дней.

Скачайте мобильное приложение Русфонда:

App Store

Google Play

Скачайте из RuStore

Другие способы

Банковский перевод Альфа•банк Vk Pay Stripe