Получены новые данные о применении рисдиплама у младенцев с предсимптомной СМА
Положительные результаты первичного анализа продолжающегося исследования RAINBOWFISH были представлены 4 октября на XXVIII Всемирном конгрессе World Muscle Society. Рисдиплам получили 26 детей с предсимптомной спинальной мышечной атрофией (СМА) в возрасте от рождения до шести недель. Большинство младенцев после года лечения могли сидеть самостоятельно как минимум в течение 30 секунд, а также стоять и ходить. Все дети сохранили возможность глотать, получать пищу через рот, ни одному из них не понадобилась постоянная вентиляция легких.
По мнению доктора медицины, главного исследователя RAINBOWFISH Ричарда Финкеля, эти данные подтверждают ценность начала лечения СМА до появления симптомов с целью сохранения двигательных нейронов, пока их еще много.
Терапия препаратом рисдиплам – единственный неинвазивный метод лечения СМА (это лекарство, в отличие от спинразы и золгенсмы, принимают перорально), одобренный более чем в сотне стран. На сегодня препарат применяют свыше 11 тыс. пациентов по всему миру.