Яндекс.Метрика

Врожденную глухоту впервые вылечили с помощью генной терапии

Фото: Unsplash.com
Лечение, направленное на восстановление функции гена отоферлина, впервые помогло детям с врожденной глухотой, сообщило научно-популярное издание N+1.

Сразу две научных группы – из США и Китая – сообщили об успешном лечении врожденной глухоты у детей, связанной с дисфункцией белка отоферлина. В ходе клинических испытаний применялись разработанные ими препараты, содержащие рабочую версию гена отоферлина на вирусном векторе. Дефект этого гена отвечает за 1–3% всех случаев врожденной глухоты.

О предварительных результатах клинических испытаний в Великобритании, Испании и США сообщила в пресс-релизе компания Regeneron. Китайские исследователи из Фуданьского университета представили свои данные на конгрессе Европейского общества генной и клеточной терапии в Брюсселе.

Глухота – самое распространенное сенсорное нарушение, которым страдает более 450 млн человек. В 70% врожденных случаев и в четверти развившихся у взрослых оно обусловлено генетическими причинами. От одного до трех процентов детей, родившихся глухими, имеют дефект гена отоферлина – белка, который участвует в преобразовании механического звукового раздражения волосковых клеток улитки внутреннего уха в нервные импульсы.

В релизе компании Regeneron о предварительных результатах говорится о первом пациенте в возрасте менее двух лет, лечение которого проводят исследователи из Кембриджской университетской больницы. Спустя шесть недель после введения генного препарата у него появилась реакция на звуковые стимулы, зарегистрированная тональной аудиометрией.

В сообщении китайских ученых приведены данные о четверых детях в возрасте до шести лет, до лечения не слышавших ничего тише 95 децибелов. Через несколько недель они начали хорошо слышать на уровне 50–55 децибелов, что соответствует 60–65% нормального слуха и позволяет слышать обычный разговор. Мать одной девочки рассказала, что периодически замечает, как ребенок сам отключает кохлеарный имплант, установленный ранее для коррекции слуха, когда играет со сверстниками.

Другой подход к лечению наследственной глухоты разрабатывает лаборатория Дениса Ребрикова в НМИЦ акушерства, гинекологии и перинатологии имени В.И. Кулакова. Он состоит в том, чтобы скорректировать генетический дефект, приводящий к глухоте, на стадии эмбриона, который затем с помощью экстракорпорального оплодотворения переносится в организм матери для вынашивания.

Оплатить
картой
Cloudpayments
Регулярный
платеж
Оплатить
c PayPal
QR и другое
Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz
Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития — чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz
Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития — чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Отписаться от регулярного пожертвования можно здесь

Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz
Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития — чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Введите сумму пожертвования в форме выше. После этого введите номер телефона в открывшемся окне виджета оплаты. На ваш телефон будет отправлено СМС-сообщение с просьбой подтвердить платеж. Cпасибо!

Отправить пожертвование можно со счета мобильного телефона оператора — «Мегафон», «Билайн» или МТС.

Дорогие друзья, абоненты Tele2!
Будьте внимательны!

От имени Русфонда (и без нашего на то согласия!) оператор поднял минимум пожертвований с привычного 1 руб. до 75 руб. а комиссию – 8% плюс 10 руб., которую оплачиваете вы при совершении платежа в пользу оператора.
Предлагаем вам альтернативу: жертвуйте по cистеме быстрых платежей (СБП). Комиссия – 0,4%, платит Русфонд. Или с помощью QR-кода. Подробнее здесь.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течении четырех банковских дней.

Скачайте мобильное приложение Русфонда:

App Store

Google Play

Скачайте из RuStore

Другие способы

Банковский перевод Альфа•банк Vk Pay Stripe