Минздрав одобрил исследования российского генотерапевтического препарата тянасен
Инициатором разработки этого лекарственного средства выступили родители детей, страдающих редким неврологическим заболеванием – эпилептической энцефалопатией, вызванной мутацией в гене GNAO1. При этом заболевании у младенцев возникают эпилептические приступы, а также двигательные нарушения и задержка развития. Программа доклинических исследований тянасена была выполнена за счет пожертвований в объеме, необходимом для получения разрешения на проведение клинических исследований.
В исследовании примут участие 15 пациентов. Испытания пройдут на базе Научно-исследовательского клинического института педиатрии имени академика Ю.Е. Вельтищева. Результаты будут известны в конце 2024 года.
Ранее Русфонд писал, как пациенты собирают средства на доклинические исследования для разработки генной терапии двух наследственных болезней сетчатки глаза.