Ученые заявили о принципиально новом подходе в лечении СМА
СМА – это генетическое заболевание, которое нарушает работу нервных клеток, контролирующих произвольные движения мышц. Симптомы дегенерации двигательных нейронов могут проявиться в раннем возрасте и привести к атрофии мышц, параличу и смерти. Сейчас СМА лечат с помощью генной терапии, но она подходит не всем пациентам с этим диагнозом.
Команда ученых из Института Стэнли Манна установила, что дегенерации двигательных нейронов способствует повышенная активность фермента циклинзависимая киназа 5 (cyclin-dependent kinase 5, Cdk5). Существует вещество, которое подавляет активность Cdk5, – ингибитор, но он токсичен для организма. Исследователи планируют разработать другой ингибитор – более безопасный и эффективный.