«Круг добра» расширил свой перечень орфанных заболеваний
Это редкое, тяжелое и опасное генетическое заболевание, которое приводит к нарушению клеточной цитотоксичности – важного компонента иммунной системы. Чаще всего оно встречается у пациентов в раннем детском возрасте.
На сайте фонда сообщается, что в 2020-м году были проведены регистрационные, а в 2022-м – ретроспективные исследования препарата эмапалумаб для лечения этого заболевания. Препарат не зарегистрирован в России, но в Национальном медицинском исследовательском центре детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Дмитрия Рогачева уже накоплен эффективный опыт его применения.
Попечительский совет фонда утвердил включение эмапалумаба в перечень лекарственных препаратов для закупки. Также в перечень включен препарат сиролимус для подопечных «Круга добра» с туберозным склерозом.