Более 300 российских пациентов с гемофилией получат лекарство эмицизумаб в 2021 году, однако проблему его дефицита осенью это не решает
Гемофилия – тяжелое наследственное заболевание, при котором нарушена свертываемость крови. Пациент страдает от спонтанных и посттравматических кровотечений, кровоизлияний в мышцы, суставы и внутренние органы. Существует два типа гемофилии: гемофилия A, при которой в организме человека наблюдается дефицит фактора свертывания крови VIII, и гемофилия B, при которой сложился дефицит другого фактора свертывания крови – IX. Эмицизумаб (торговое название – гемлибра) используют в лечении гемофилии A. Препарат восстанавливает систему свертывания крови, кроме того, его можно вводить подкожно, что важно для людей с затрудненным венозным доступом.
Лекарство входит в клинические рекомендации по диагностике и лечению гемофилии A. Правительство включило эмицизумаб в перечень препаратов, предоставляемых бесплатно по программе «14 ВЗН», в конце ноября 2020 года.
В начале апреля Всероссийское общество гемофилии сообщило, что в октябре ожидается дефицит эмицизумаба в 56 регионах.
– Когда мы предупредили о дефиците, то мы учитывали эту поставку, так что прогноз остается в силе, – рассказал Русфонду президент Всероссийского общества гемофилии Юрий Жулёв. – Если не будет дополнительной поставки, то препараты закончатся, например, в Москве – уже в августе. Мы говорим именно о пациентах, получающих эмицизумаб по программе «14 ВЗН», – их 339 человек.
Компания «Рош» сообщила также о запуске программы, по которой пациенты, проходящие лечение эмицизумабом, будут бесплатно получать медизделия для подкожных инъекций. Для этих пациентов также организованы бесплатные исследования в лабораториях российских профильных медцентров – определение уровня VIII фактора и ингибиторов (антител, которые организм вырабатывает к фактору свертывания при ингибиторной форме заболевания). Услуга включает забор крови для анализа и доставку образцов в лабораторию.