Главный генетик Минздрава РФ рассказал о доказательной базе препарата золгенсма
По словам Куцева, «достаточная доказательная база» применения золгенсмы – препарата для лечения СМА – основана на результатах исследований лекарства с участием детей в возрасте до девяти месяцев. Научно обоснованные данные об эффективности и безопасности золгенсмы для детей более старшего возраста, утверждает генетик, – с длительным течением заболевания, неврологическим дефицитом и осложнениями – отсутствуют.
При этом имеющиеся сведения об эффективности золгенсмы ограничены наблюдением за пациентами в течение шести лет, а наибольшая эффективность терапии фиксируется на пресимптоматической стадии развития заболевания либо при первых его симптомах.
Лечение золгенсмой сопряжено с воздействием на иммунную систему ребенка, отметил Куцев, и это может повлечь возникновение тяжелых нежелательных явлений, таких как поражение печени, нарушение свертывающей системы крови. Генетик подчеркнул, что лечение детям со СМА назначает консилиум врачей – они учитывают тип заболевания, возраст ребенка, степень выраженности проявлений и осложнений и руководствуются данными об эффективности и безопасности применения лекарств, основанных на результатах клинических исследований.
Напомним, что недавно внимание общественности привлек случай четырехлетнего мальчика со СМА, который получает лечение препаратом рисдиплам, – Марка Угрехелидзе из Краснодарского края. Родители ребенка по своей инициативе и с помощью благотворительного фонда Евгения Ройзмана собрали средства на закупку золгенсмы – 121 млн руб. 3 февраля федеральный консилиум признал назначение этого лекарства Марку «нецелесообразным».
По словам отца ребенка, причиной «нецелесообразности» применения золгенсмы медики назвали положительную динамику от рисдиплама. Краевая прокуратура начала проверку по факту отказа в назначении золгенсмы.