«Круг добра» одобрил сотую заявку на золгенсму – препарат для лечения СМА
Фото: Novartis
Вначале при принятии решений об обеспечении детей золгенсмой фонд ориентировался на российский консенсус по генозаместительной терапии СМА, подчеркивают в «Круге добра», однако практически сразу поставил перед экспертным советом и ведущими российскими специалистами по заболеванию вопрос об оценке опыта использования препарата и о расширении возрастных рамок его применения.
После регистрации препарата в РФ в декабре 2021 года категория детей, которым его можно предоставлять, расширилась. Благодаря решению правительства фонд получил право закупать золгенсму еще до ее ввода в гражданский оборот, который происходит только по истечении шести-девяти месяцев после регистрации. За этот период препаратом было обеспечено 50 детей.
Подход «Круга добра» к предоставлению золгенсмы мягче, чем предполагает инструкция по ее применению. Фонд готов обеспечить препаратом ребенка старше двух лет и тяжелее 13,5 кг (за рамками, установленными инструкцией), если золгенсму ему рекомендовал федеральный консилиум. В случае если трехсторонний консилиум рекомендует смену терапии с препаратов эврисди или спинраза на золгенсму, фонд также предоставит такую возможность: «Ведущие специалисты по СМА должны оценить риски для здоровья ребенка, которые при смене терапии лишь растут. Нельзя забывать, что СМА – тяжелое генетическое заболевание, а золгенсма – сложный препарат, имеющий серьезные противопоказания и побочные эффекты. К сожалению, этот факт подтвердил сам производитель лекарства, сообщив недавно о двух смертях детей из России и Казахстана от печеночной недостаточности».
В 2022 году «Круг добра» получил 20 заявок на смену терапии. «В нескольких случаях, когда родители просили о смене терапии на золгенсму, консилиумы, судя по публикациям в СМИ и в соцсетях, не одобрили такую смену, – уточняют в фонде. – Несколько сборов на золгенсму продолжились и без врачебного назначения. Важно, что эти дети не остаются без помощи. Они продолжают получать от фонда „Круг добра“ спинразу или эврисди».
Сборы на золгенсму в соцсетях зачастую сопровождались скандалами – об этом подробно писала специальный корреспондент Русфонда Светлана Машистова в заметках «Взрыв добра», «Слепая зона», «Ошибка подписанта», «А был ли доктор?».
– Поздравляю «Круг добра»! – комментирует Светлана. – Сто доз золгенсмы – это очень много как в деньгах, так и в жизнях. Но если верить социальным сетям и интернету, «Круг добра» в России далеко не первый. Фонд «Звезда на ладошке» на своем сайте давно уже заявил, что спас 100 детей, собрав более 1,5 млрд руб. Впрочем, отчетов, позволяющих понять, что это за дети, сколько было собрано фондом каждому из них, куда деньги были потрачены и на что, на сайте нет. Можно найти упоминание, что фонд купил в 2021 году золгенсму Габриэлю П. и в 2022-м – Тимуру Л., потратив, соответственно, 121 млн руб. и 115 млн руб. Но два имени – это никак не 100, а 276 млн руб. – не 1,5 млрд. При этом сборы-то были. И по соцсетям мы можем узнать, что стоило фонду объявить о закрытии того или иного сбора на золгенсму, как вдруг выяснялось, что ему ее купит «Круг добра». После чего деньги якобы распределяли по другим незакрытым сборам, и история повторялась вновь. У меня есть список, в котором около 20 детских имен. Всем им федеральный консилиум сперва отказал в введении золгенсмы, а позже, после изменения критериев, дал добро. Для каждого из них собирались средства в социальных сетях, каждому якобы было собрано более 100 млн руб. В каждом сборе самым активным образом участвовал фонд «Звезда на ладошке». Если лечение в итоге оплатил «Круг добра», возникает закономерный вопрос: где собранные народом деньги? Часть, понятно, осталась у родителей, и мы никогда не узнаем, какая это часть. Но хотелось бы понимать, как так вышло, что один фонд может поименно перечислить всех детей, которым помог, и отчитаться за каждую полученную от государства копейку, а второй молчит как об именах спасенных, так и о судьбе собранных денег. Мы можем только увидеть, что на 31 декабря 2021 года на счетах фонда «Звезда на ладошке» было более 500 млн руб. А вот что с ними сталось дальше, похоже, большой благотворительный секрет.
