«Герофарму» разрешили клинические исследования дженерика таргетного препарата для лечения муковисцидоза
По словам представителей «Герофарма», препарат оркамби защищен патентом, но не как комбинация молекул ивакафтор + лумакафтор – каждая защищена отдельно. Сроки выхода дженерика в компании не называют.
Муковисцидоз – тяжелое генетическое заболевание, при котором поражаются легкие или легкие и поджелудочная железа, в организме скапливается слизь – она постепенно сгущается и плохо выводится. Органы дыхания у больного забиваются мокротой, которая становится питательной средой для инфекций, резистентных к антибиотикам. При смешанной форме страдает и пищеварительный тракт. Муковисцидоз неизлечим, постепенно заболевание приводит к необходимости пересадки легких, однако недавно открытая таргетная терапия кардинально улучшает состояние пациентов, продолжительность их жизни в среднем увеличивается в два раза, с 20 до 40 лет.
В мире существует четыре препарата таргетной терапии муковисцидоза одного и того же производителя (Vertex): калидеко, симдеко, оркамби и трикафта. В РФ зарегистрирован только оркамби, его предельная цена – 804,3 тыс. руб. без НДС за упаковку. Оркамби и трикафту для российских детей закупает госфонд «Круг добра», взрослые должны обеспечиваться лекарствами за счет регионов, но, как правило, средств на закупку этих лекарств у региональных бюджетов нет. Оркамби работает в отношении самой распространенной генетической мутации, вызывающей муковисцидоз, а трикафта – в отношении 177, подходя 90% пациентам.
С какими сложностями сталкиваются взрослые пациенты с муковисцидозом, читайте здесь.