Яндекс.Метрика

Ученые Казанского федерального университета разработают препарат для лечения СМА совместно с ГК «Р‑Фарм»

Фото: Казанский (Приволжский) федеральный университет
Казанский (Приволжский) федеральный университет (КФУ) и группа компаний «Р-Фарм» подписали соглашение о разработке инновационного генотерапевтического лекарства для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). Об этом сообщается на сайте университета.

СМА – тяжелое генетическое заболевание, при котором в организме вырабатывается мало белка SMN – фактора выживания мотонейронов. За производство этого белка ответственны гены SMN1 (в большей степени) и SMN2 (в меньшей). Если SMN1 «бракованный», то белка не хватает, и мотонейроны отмирают – у человека возникает атрофия мышц, он постепенно перестает двигаться, а потом и дышать.

Казанский федеральный университет занимается созданием целой линейки генных препаратов, лекарство от СМА – лишь самый яркий пример, рассказывал Русфонду Альберт Ризванов, руководитель Научно‑клинического центра (НКЦ) прецизионной и регенеративной медицины КФУ, в 2021 году.

Механизм работы прототипа лекарства, синтезированного в лаборатории НКЦ, похож на механизм действия препарата золгенсма. Чтобы в клетках производился жизненно необходимый мотонейронам белок, в них доставляют функциональную копию гена SMN1. Доставка происходит с помощью вирусного вектора – модифицированного вируса, неопасного для человека.

Но для того чтобы прототип стал лекарством, нужны длительные исследования, и на этом этапе ученым «необходим индустриальный партнер», объяснял Русфонду Ризванов.

– Разработка КФУ имеет потенциал для снижения стоимости лечения СМА, делая его более доступным для большего числа пациентов, – уверен ученый. – Кроме того, новый препарат поможет разгрузить систему здравоохранения, так как позволит сократить количество пациентов, нуждающихся в долгосрочном уходе и поддержке. Важно отметить, что успешная реализация соглашения между «Р-Фарм» и КФУ станет примером эффективного сотрудничества между академической наукой и промышленностью в области разработки инновационных лекарственных средств для лечения редких заболеваний.

Ранее мы писали о клинических исследованиях препарата для лечения СМА ANB-004, разработанного российской биотехнологической компанией Biocad.
Оплатить
картой
Cloudpayments
Регулярный
платеж
Оплатить
c PayPal
QR и другое
Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz
Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития — чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz
Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития — чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Отписаться от регулярного пожертвования можно здесь

Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz
Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития — чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Введите сумму пожертвования в форме выше. После этого введите номер телефона в открывшемся окне виджета оплаты. На ваш телефон будет отправлено СМС-сообщение с просьбой подтвердить платеж. Cпасибо!

Отправить пожертвование можно со счета мобильного телефона оператора — «Мегафон», «Билайн» или МТС.

Дорогие друзья, абоненты Tele2!
Будьте внимательны!

От имени Русфонда (и без нашего на то согласия!) оператор поднял минимум пожертвований с привычного 1 руб. до 75 руб. а комиссию – 8% плюс 10 руб., которую оплачиваете вы при совершении платежа в пользу оператора.
Предлагаем вам альтернативу: жертвуйте по cистеме быстрых платежей (СБП). Комиссия – 0,4%, платит Русфонд. Или с помощью QR-кода. Подробнее здесь.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течении четырех банковских дней.

Скачайте мобильное приложение Русфонда:

App Store

Google Play

Скачайте из RuStore

Другие способы

Банковский перевод Альфа•банк Vk Pay Stripe