«Круг добра» включил в перечень закупок новый препарат для лечения миодистрофии Дюшенна

Экспертный совет «Круга добра» одобрил для включения в перечень закупок элевидис – не зарегистрированный в России препарат для лечения миодистрофии Дюшенна (МД), сообщается на сайте благотворительного фонда.

Одобрить расширение перечня закупок предстоит попечительскому совету фонда. В этом случае препарат станет пятым закупаемым лекарством для терапии МД – «Круг добра» обеспечивает препаратами аталурен, этеплирсен, вилтоларсен и голодирсен более 400 детей. Фонду также предстоит утвердить с Федеральной антимонопольной службой закупочную цену лекарства. Его стоимость составляет $3,2 млн. Для сравнения: стоимость самого дорогого лекарства в мире – препарата хемдженикс от гемофилии типа B – $3,5 млн.

МД – редкое врожденное нейромышечное заболевание, при котором у ребенка необратимо разрушаются мышечные клетки. Со временем это приводит к неспособности двигаться, сердечной и дыхательной недостаточности. Причина заболевания – в неправильной работе гена дистрофина (DMD), который не производит или производит в недостаточном количестве белок, необходимый для работы и развития мышц. Элевидис – первый генотерапевтический препарат от миодистрофии Дюшенна однократного введения – был одобрен к применению по ускоренной процедуре в США в июне прошлого года. Препарат назначается детям четырех-пяти лет с подтвержденной мутацией в гене дистрофина.

В «Круге добра» обратили внимание, что в России «начались резонансные благотворительные сборы частных средств на терапию препаратом элевидис для детей, значительно старше четырех-пяти лет, а именно для возрастных групп старше семи лет, для которых препарат не показал значимой эффективности или исследования вовсе не проводились». Эксперты фонда подчеркнули, что за счет «Круга добра» может быть обеспечена исключительно терапия, доказавшая свою эффективность и безопасность.