В перечень для закупок фонда «Круг добра» включат новые препараты

Попечительский совет фонда одобрил внесение не зарегистрированного в России препарата алпелисиб (виджойс) для терапии избыточного роста, сообщается на сайте благотворительной организации. Кроме того, экспертный совет фонда одобрил для включения в перечень два новых высокотехнологичных препарата от тяжелых болезней – гель беремаген геперпавек (виджувек) и препарат авалглюкозидаза альфа.

Препарат алпелисиб (виджойс) предназначен для терапии спектра синдромов избыточного роста, ассоциированных с изменением гена PIK3CA (PROS). Это очень редкая и тяжелая патология, при которой части тела и внутренние органы растут неравномерно. При этом невозможно радикальное хирургическое лечение, и отсутствуют единые стандарты терапии. Терапия препаратом алпелисиб помогает уменьшить прогрессирование асимметрии частей тела и купировать осложнения в виде болевого синдрома.

Гель беремаген геперпавек (виджувек) применяется для генной терапии буллезного эпидермолиза и позволяет затягиваться ранам на коже у детей с самыми тяжелыми формами этого заболевания. Пока препарат зарегистрирован только в США.

Препарат авалглюкозидаза альфа предназначен для терапии болезни Помпе – это наследственное орфанное заболевание, при котором организм человека испытывает дефицит фермента альфа-глюкозидазы, что приводит к необратимому поражению мышечной ткани и остановке сердца. В перечне «Круга добра» уже есть препарат для лечения этого заболевания – алглюкозидаза альфа. Но отмечается, что новый препарат гораздо удобнее и эффективнее в применении, чем его предшественник.