Кому из пациентов со спинальной мышечной атрофией поможет чудо-лекарство?
Интервью с профессором Лораном Сервэ
Фото: Novartis
Софи Девийер,
корреспондент La Libre
Лоран Сервэ, профессор университетов Оксфорда и Льежа, считает, что золгенсма, самое дорогое лекарство в мире, неэффективно для детей с диагнозом СМА, если они старше семи месяцев. Пиа, родители которой просят помощи сограждан для того, чтобы купить золгенсму, почти десять месяцев. По словам педиатра, все родители в подобной ситуации, обезумев от горя, готовы пробовать любые возможные лекарства.
• Профессор педиатрии Оксфордского университета, приглашенный профессор Льежского университета бельгиец Лоран Сервэ – специалист по СМА. Он принимал активное участие в клинических разработках, связанных с лечением этого заболевания, его центр в Льеже – мировой лидер в области досимптомных исследований и скрининга новорожденных.
– Почему вы решили отреагировать на наши публикации о сборе средств на супердорогую (€1,9 млн за одну инъекцию) золгенсму для маленькой Пиа, которая могла бы ее спасти?
– Со мной связались родители больных детей и Бельгийская ассоциация по борьбе с нейромышечными заболеваниями и попросили меня вмешаться. Золгенсма и вправду инновационный препарат. Речь идет о генной терапии, ничего плохого о золгенсме я сказать не могу. Но проблема в том, что единственное опубликованное исследование показывает, что это лекарство хорошо помогает детям в возрасте до семи месяцев. Чем позже дети его получают, тем хуже оно работает. Был случай, когда золгенсму дали семимесячному ребенку – и на него она практически не подействовала. Дети, у которых уже развились симптомы заболевания, никогда не станут здоровыми. В таких случаях препарат не излечивает болезнь – он улучшает состояние пациентов, но так же действует и спинраза (нусинерсен), которая одобрена к применению в Бельгии и стоимость которой покрывает госбюджет. Мы знаем, что дети, у которых симптомы СМА не проявились, после инъекции золгенсмы развиваются нормально – и это замечательно. Но у нас нет никаких данных по пациентам старше семи месяцев, которые получили инъекцию золгенсмы.
– И что в итоге?
– Если говорить в общих чертах, после инъекции золгенсмы дети с досимптомным течением болезни развиваются нормально. Трехмесячные пациенты с постсимптомным течением болезни чувствуют себя значительно лучше, но все равно далеки от нормы. А для пациентов старше полугода данных об эффективности препарата нет. Ребенок, которому ввели золгенсму в возрасте семи месяцев, никак не развивается.
– Что же все это значит для Пиа?
– Я не могу говорить о пациенте, которого не знаю. Но у ребенка с СМА 1-го типа в таком возрасте (Пиа родилась 27 ноября 2018 года) шансов вылечиться золгенсмой или любым другим препаратом нет. В лучшем случае состояние можно немного улучшить, но этого можно достигнуть при помощи спинразы, которая уже доступна в Бельгии.
– Но ведь исследования препаратов пока продолжаются.
– Сейчас мы проводим два исследования в Льеже. Одно досимптомное, другое постсимптомное. Но даже в постсимптомный период мы вводим препарат только детям в возрасте до шести месяцев, потому что знаем, что после этого возраста вероятность, что лекарство подействует, невелика. Результаты исследований свидетельствуют, что пациенты, получившие лекарство тогда, когда симптомы заболевания уже проявились, чувствуют себя лучше, но далеки от выздоровления.
– Давайте проясним: золгенсма не спасет жизнь Пиа?
– Никаких долгосрочных данных по этому препарату у нас нет. Он может немного помочь ребенку с симптомами СМА в возрасте десяти месяцев, но сведений о его эффективности у нас нет. Мы даже не можем сравнить его с препаратом, который в Бельгии оплачивается (речь о спинразе, которую Пиа уже принимает. – Русфонд). Бельгийские налогоплательщики платят за спинразу почти €300 тыс. в год. А чем может помочь детям такого возраста золгенсма, совершенно неизвестно. Кроме того, она может быть токсична для печени, и непонятно, как она сочетается со спинразой.
– То есть вопрос еще и в токсичности?
– Да, вопрос не только в цене, но и в токсичности. Этот препарат не безвреден – у него есть побочные эффекты, в том числе повреждение печени. У одного из детей, принимавших золгенсму, печень в результате была значительно повреждена. Это не тот случай, когда можно сказать: «Ну ладно, попробуем». Данных об эффективности лекарства для десятимесячных детей нет, и оно не было одобрено Европейским агентством (Европейское агентство лекарственных средств оценивает соответствие препаратов требованиям, изложенным в Европейской фармакопее. – Русфонд). Когда-нибудь это наверняка произойдет, учитывая отличные результаты его применения у совсем маленьких пациентов. Но, по моему мнению, для десятимесячных детей одобрять золгенсму без новых данных нельзя. А у нас таких данных нет.
– Как вы объясните призыв родителей Пиа собрать пожертвования для покупки золгенсмы?
– Я не могу комментировать поступки родителей, но естественно, что родители, когда ребенок болен, готовы пробовать любое лекарство. Это нормально, это заложено в человеческой природе. В Соединенных Штатах родители, чей ребенок принимал золгенсму, хотят получить спинразу, и наоборот. Есть еще и третий препарат, который называется рисдиплам. Все пациенты, которые лечатся одним препаратом, хотят попробовать и другие лекарства. Родители действуют из самых добрых побуждений и хотят лучшего для своего ребенка. Но утверждение, что золгенсма может вылечить десятимесячного ребенка, – неверно. Пока мы с вами тут разговариваем, мне уже написали пять человек: «Так, а что это вообще за дела? Вы сказали, что это невозможно, – так возможно или нет?» Родители сходят с ума от горя, все это очень влияет на состояние общества, на людские эмоции. В их положении люди готовы поверить во что угодно.
– Но ведь если бы эти родители жили в Валлонском регионе Бельгии, все было бы иначе.
– Все дети, рожденные в Валлонии, сразу проходят скрининг. Мы были одним из первых регионов мира, сделавших это. Ребенку сразу ставят диагноз и лечат. У меня есть пациенты, которые получили золгенсму с самого рождения – и они полностью в норме. Во фламандской прессе недавно был скандал: министр Фландрии отказался участвовать в подобном проекте – а мы предлагали финансировать скрининг и для фламандских новорожденных. Министр заявил, что кровь маленьких фламандцев на анализы в Валлонию отправлять не нужно. (В статье в газете De Morgen министр Фландрии Джо Вандерцен объяснил свое решение тем, что «вопрос скрининга заболеваний у населения ставит нас перед выбором» и «что он не хотел бы торопить события и спешить с участием в проекте, который финансирует индустрия». Проект поддерживается фармкомпаниями и пожертвованиями граждан. Родители Пиа считают это решение «непостижимым». Как следует из статьи, фламандское агентство здравоохранения не захотело работать с валлонскими учеными, а отправка образцов на анализ в Валлонию логистически сложна.)
– Еще раз задам вопрос о цене препарата золгенсма. Она оправданна или завышена?
– Все зависит от того, кому вы дадите этот препарат. Если вы даете его при рождении ребенка, он не умрет и не станет инвалидом. Я считаю, что в этом случае применение лекарства полностью оправданно. А если вы дадите его ребенку, у которого уже проявились симптомы болезни, который уже прикован к постели, но благодаря препарату сможет двигаться немного лучше, то, думаю, это не стоит двух миллионов евро. Цена на препарат не зависит от стоимости разработки или производства, это тут вообще ни при чем. Вопрос в эффективности – а эффективность лекарства для ребенка старше полугода минимальна или равна нулю. В досимптомном состоянии эффект от препарата огромный, поэтому вполне нормально, что и цена огромна.
– Это при условии, что препарат оплачивается государством. А как насчет цены, установленной компанией?
– Вероятно, при установлении цены стоило бы использовать более рациональные механизмы. Можно было бы оценивать препарат по качеству оказанной услуги. Вы вводите ребенку препарат – и, если через год ребенок еще жив, компания получает столько-то, если ребенок ходит, то столько-то, и так далее. Платить два миллиона евро за скляночку, когда спустя две недели ребенок может умереть, – это бред. Идея в том, чтобы платить именно за оказанную услугу, поскольку это лекарство вводится пациенту только один раз.
Перевод Алексея Асланянца и Катерины Марсовой
Подпишитесь на канал Русфонда в Telegram — первыми узнавайте новости о тех, кому вы уже помогли, и о тех, кто нуждается в вашей помощи.
