«Круг добра» расширил критерии для получения детьми оркамби – препарата от муковисцидоза
Фото: Vertex Pharmaceuticals
Ген CFTR кодирует белок, переносящий соли через межклеточные мембраны, и если он не функционирует, то у человека усиливается секреция густой слизи и закупориваются выводящие протоки различных желез. Слизь скапливается и сгущается в организме. У больных с муковисцидозом легкие забиты мокротой, которая выводится с большим трудом, а при смешанной форме заболевания поражены также поджелудочная железа и пищеварительный тракт. Без генной терапии пациенты с муковисцидозом живут до 20–25 лет, с ее применением – до 40–45 лет.
В России около 4,2 тыс. больных муковисцидозом, три четверти из них – дети. 26 августа экспертный совет «Круга добра» расширил перечень категорий детей, которые смогут получить оркамби (ивакафтор + лумафактор) через фонд, об этом рассказал председатель правления фонда протоиерей Александр Ткаченко.
– Я уже обратился к региональным специалистам здравоохранения с призывом ускорить подачу заявок в фонд на данный препарат, чтобы все дети, нуждающиеся в лечении, смогли получить терапию уже в этом году, – отметил он. – В России сейчас примерно 600 детей нуждаются в таком лечении.
Как отмечает журнал Vademecum, терапия оркамби после расширения критериев станет доступна детям не с шести, а с двух лет.
Ориентировочная сумма на их годовое лечение составит около 6,28 млрд руб. Примерно такая же сумма будет выделяться на закупку оркамби в последующие годы.
