«Круг добра» договорился с поставщиками о закупке препарата трикафта для детей с муковисцидозом
Муковисцидоз, или кистозный фиброз, – тяжелое генетическое заболевание, при котором поражаются легкие, в организме скапливается слизь – она постепенно сгущается и плохо выводится. Органы дыхания у больного забиваются мокротой, которая становится питательной средой для инфекций, резистентных к антибиотикам. При смешанной форме страдает и пищеварительный тракт.
Трикафта (элексакафтор+ивакафтор+тезакафтор) и оркамби – два препарата генной терапии муковисцидоза, которые будут приобретать для российских детей через фонд «Круг добра». И если оркамби работает в отношении одной самой распространенной генетической мутации, вызывающей муковисцидоз, то трикафта – в отношении 177, большая часть которых встречается очень редко.
Генная терапия корректирует работу неисправного гена, состояние больных кардинально улучшается, им требуется гораздо меньше госпитализаций, продолжительность их жизни в среднем увеличивается в два раза (с 20 до 40 лет).
Всего в мире существует четыре препарата генной терапии муковисцидоза: помимо оркамби и трикафты еще калидеко и симдеко, из них в РФ зарегистрирован только оркамби. Недавно «Круг добра» расширил критерии предоставления этого препарата больным детям – его будут закупать ребятишкам не с шести, а с двух лет. Препарат трикафта одобрен к применению в США и Евросоюзе у детей с 12 лет, тот же возраст указан в критериях «Круга добра», при этом компания Vertex, производитель всех четырех лекарств, продолжает исследования эффективности и безопасности препарата для детей младшего возраста.
19:10. После публикации этой новости в фонде «Круг добра» отметили, что договоры на обеспечение трикафтой подписаны только со стороны фонда.
– Договоры ждут подписи со стороны поставщика и медицинских учреждений в регионах, – подчеркнули в фонде. – Это должно в ближайшие дни быть сделано, но пока договоры не считаются заключенными.
В «Круге добра» не уточнили, скольким детям планируется закупить препарат почти на 300 млн руб. и на какой срок.