Фонд «Круг добра» одобрил две заявки на препарат золгенсма из шести
– В четверг, 29 июля, экспертный совет «Круга добра» рассматривал заявки на обеспечение детей со спинальной мышечной атрофией лекарственным препаратом золгенсма, – сообщил Ткаченко. – Из шести заявок, которые мы выносили на это заседание, эксперты утвердили две заявки. Остальным четырем детям было предложено закупить другие препараты – спинразу или рисдиплам – проверенные зарегистрированные препараты, доказавшие свою эффективность.
Председатель правления фонда отметил, что «у членов экспертного совета мнения в отношении назначения золгенсмы для детей разошлись» и «нужно еще раз внимательно обсудить назначения, оценить риски и вынести обоснованное решение, которое потом мы сможем объяснить как родителям, врачам, так и всем, кто волнуется за детей».
Также Ткаченко обратился к компании Novartis с предложением ускорить регистрацию лекарства в РФ. Отсутствие регистрации золгенсмы в России, подчеркнул он, означает отсутствие клинических рекомендаций и инструкции по применению, «на которые эксперты [фонда] могли бы опираться». По словам Ткаченко, на заседании экспертного совета «Круга добра» 29 июля его члены при рассмотрении заявок и медицинских документов детей руководствовались консенсусом российских врачей в отношении генозаместительной терапии для лечения СМА.
При СМА в организме больного вырабатывается мало белка SMN, а из-за его нехватки отмирают моторные нейроны – постепенно человек перестает двигаться, а потом и дышать. Для лечения этого заболевания в США, странах – участницах Евросоюза и еще в нескольких государствах одобрены три препарата генозаместительной терапии: спинраза, золгенсма и рисдиплам. В РФ зарегистрированы только спинраза и рисдиплам.
Стоимость одного флакона золгенсмы, необходимого для единственной внутривенной инъекции, – $2,125 млн. Подробнее о механизме СМА и принципах, по которым работают препараты для ее лечения, читайте в материале «Миллиарды для СМА».