В России начнут производить препарат для лечения болезни Фабри
Отмечается, что это первый пример трансфера технологии производства субстанции (действующего вещества) в проекте по импортозамещению орфанных препаратов в России.
Инвестиционный проект стартовал в 2022 году. Его целью было добиться локализации производства полного цикла препарата, то есть организации его производства на территории России и из российской субстанции.
Производители препарата обещают, что отпускная цена на лекарство будет на 40% ниже, чем на аналогичный препарат, имеющийся на рынке. Как ожидается, фабагал начнут поставлять в конце этого года.
Болезнь Фабри – тяжелое прогрессирующее наследственное заболевание, вторая по частоте встречаемости лизосомная болезнь накопления. Она поражает различные органы и системы, включая сердце, почки и нервную систему. Заболевание трудно диагностировать на раннем этапе. Без лечения пациенты живут около 40 лет.
Русфонд ранее писал о проблемах, с которыми сталкиваются пациенты с болезнью Фабри (см. тут и тут).