Яндекс.Метрика

Компания «Рош» подала заявку на регистрацию в РФ препарата рисдиплам для лечения СМА

Фото: fsma.pl
«Рош» подала в Минздрав РФ заявку на регистрацию препарата рисдиплам (RG7916) для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Сообщение об этом появилось 18 марта на сайте компании.

СМА – тяжелое прогрессирующее нервно-мышечное заболевание, которое вызывает атрофию мышц и связанные с этим осложнения. В результате генной поломки у пациентов со СМА не вырабатывается белок SMN и из-за этого отмирают двигательные нейроны. В зависимости от типа заболевания физические силы пациента и его способность ходить, двигаться, принимать пищу, дышать могут быть снижены или полностью утрачены. Препарат рисдиплам, по информации производителя, разработан для длительного повышения и поддержания в центральной нервной системе и в периферических тканях организма уровня белка SMN. Препарат выпускается в виде порошка для приготовления раствора, который применяется перорально.

Согласно Федеральному закону «Об обращении лекарственных средств» от 12.04.2010 № 61-ФЗ, государственная регистрация лекарственных препаратов осуществляется в срок, не превышающий 160 рабочих дней со дня принятия заявки. В этот срок «включается время, необходимое для повторного проведения экспертизы лекарственных средств и (или) этической экспертизы», но не включается время проведения клинического исследования. Ольга Германенко, директор фонда «Семьи СМА», говорит, что нельзя утверждать, что регистрация препарата займет ровно столько дней, сколько указано в законе. «На каждом этапе рассмотрения (регистрационного. – Русфонд) досье у регулятора могут возникать дополнительные вопросы, которые будут направлены заявителю, – рассказала она Русфонду, – тогда рассмотрение ставится на паузу до момента, когда заявитель предоставит дополнительную информацию по запросу. Поэтому, сколько времени займет регистрация, прогнозировать невозможно – как минимум это указанный в законе срок».

Клинические исследования рисдиплама компания «Рош» проводит вместе с американским SMA Foundation и компанией PTC Therapeutics. 14 января «Рош» сообщила о запуске глобальной программы дорегистрационного доступа к исследуемому препарату. В программе, по данным компании, участвуют пациенты от рождения до 60 лет, в том числе ранее получавшие терапию от СМА, лечение прошли уже 400 пациентов. «Не думаю, что есть данные, сколько пациентов из России участвуют в программе, поскольку они связаны с персональной медицинской информацией о пациентах, а она не является публичной, – отметила Ольга Германенко. – Мы можем только говорить о том, что на сегодняшний момент у нас в России есть дети, которые получают лечение рисдипламом и начали его получать его довольно давно в рамках исследований, которые проводятся на территории России в том числе. И потенциально у нас будут дети, которые получат дорегистрационный доступ к этому препарату – гуманитарный, за счет производителя».

В РФ пока зарегистрирован только один препарат для лечения СМА – спинраза.

Оплатить
картой
Cloudpayments
Регулярный
платеж
Оплатить
c PayPal
QR и другое
Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz
Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития — чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz
Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития — чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Отписаться от регулярного пожертвования можно здесь

Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz
Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития — чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Введите сумму пожертвования в форме выше. После этого введите номер телефона в открывшемся окне виджета оплаты. На ваш телефон будет отправлено СМС-сообщение с просьбой подтвердить платеж. Cпасибо!

Отправить пожертвование можно со счета мобильного телефона оператора — «Мегафон», «Билайн» или МТС.

Дорогие друзья, абоненты Tele2!
Будьте внимательны!

От имени Русфонда (и без нашего на то согласия!) оператор поднял минимум пожертвований с привычного 1 руб. до 75 руб. а комиссию – 8% плюс 10 руб., которую оплачиваете вы при совершении платежа в пользу оператора.
Предлагаем вам альтернативу: жертвуйте по cистеме быстрых платежей (СБП). Комиссия – 0,4%, платит Русфонд. Или с помощью QR-кода. Подробнее здесь.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течении четырех банковских дней.

Скачайте мобильное приложение Русфонда:

App Store

Google Play

Скачайте из RuStore

Другие способы

Банковский перевод Альфа•банк Vk Pay Stripe