Минздрав разрешил российской компании Biocad провести клинические исследования отечественного препарата от СМА
Ранее мы писали, что ANB-4 действует подобно золгенсме: доставляет в организм ген SMN1, чтобы у человека вырабатывался белок SMN, недостаток которого ведет к гибели двигательных нейронов при спинальной мышечной атрофии (СМА).
ANB-4 начали разрабатывать в 2018 году, первые эксперименты по оценке эффективности препарата на животных прошли в 2019-м. В ходе III фазы клинических исследований в Biocad планируют получить данные о безопасности и эффективности его применения у детей со СМА 1-го типа в возрасте до восьми месяцев, в том числе у детей возрастом до шести месяцев с начальной стадией заболевания.
Как рассказали в фармкомпании порталу Vademecum, первого пациента для клинических исследований планируют принять этой осенью.