В Морозовскую больницу завезли рисдиплам для детей со СМА
Рисдиплам – один из трех препаратов для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). При СМА у человека вырабатывается мало белка SMN, из-за его нехватки отмирают двигательные нейроны. Рисдиплам предназначен для повышения и длительного поддержания уровня этого белка в центральной нервной системе и периферических тканях. Лекарство представляет собой порошок, его разводят до состояния сиропа и добавляют в питье или пищу, доза рассчитывается исходя из веса пациента. Принимать рисдиплам необходимо пожизненно.
Перерыв в терапии грозит быстрым прогрессированием заболевания. Лекарство зарегистрировано в РФ и включено в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП), российские дети обеспечиваются им через фонд «Круг добра».
Сообщения о том, что рисдиплам перестали выдавать детям со СМА, живущим в Москве, появились 12 августа.