Яндекс.Метрика

Минздрав РФ официально рекомендовал спинразу для лечения спинальной мышечной атрофии

Фото: spinraza.com
В опубликованных 11 августа клинических рекомендациях препарат нусинерсен (спинраза) разрешено применять пациентам со спинальной мышечной атрофией (СМА) без ограничений по возрасту, типу заболевания и вне зависимости от наличия симптомов. Об этом сообщила руководитель фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.

СМА – тяжелое прогрессирующее нервно-мышечное заболевание, которое вызывает атрофию мышц и связанные с ней осложнения. В результате генной поломки у пациентов со СМА не вырабатывается белок SMN в достаточном количестве и из-за этого отмирают двигательные нейроны. В зависимости от типа заболевания физические силы пациента и его способность ходить, двигаться, принимать пищу, дышать могут быть снижены или полностью утрачены.

Действие спинразы – препарата, разработанного компанией Biogen, – направлено на коррекцию дефицита белка SMN. Спинраза замедляет течение болезни и в некоторых случаях улучшает состояние пациента.

Это единственное лекарство для лечения СМА, зарегистрированное в РФ. Пока неясно, включат ли спинразу в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП). В случае включения в перечень спинраза будет предоставляться пациентам со СМА за счет федерального бюджета. Сейчас закупка препарата для россиян возложена на бюджеты субъектов Федерации, и они, как правило, с этой задачей не справляются. Окончательное решение о включении препарата в перечень примет Правительство РФ, но он уже рекомендован комиссией Минздрава.

На заседании комиссии, в рамках которого состоялось голосование ее членов, представитель компании Biogen сообщила о решении снизить предельную цену упаковки лекарства для России до 5 млн руб. Ранее компания «Янссен» – дистрибьютор препарата в РФ – была готова обеспечить цену на спинразу по среднему курсу валют в 2019 году. Согласно предложению компании, цена на 25% ниже текущей средней цены госзакупок должна действовать с 1 января 2021 года. Обычная стоимость первого года терапии спинразой для одного пациента составляет $750 тыс. В дальнейшем – $375 тыс. в год, лечение препаратом продолжается пожизненно.

В мире существуют два других лекарства для лечения СМА: рисдиплам и золгенсма.

По данным компании Roche, производителя рисдиплама (эврисди), этот препарат разработан для повышения и длительного поддержания уровня белка SMN в центральной нервной системе и в периферических тканях. Лекарство выпускается в виде порошка для приготовления сиропа. 10 августа стало известно, что рисдиплам одобрило американское Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (Food and Drug Administration, FDA) – препарат разрешили применять у взрослых и детей в возрасте от двух месяцев. Стоимость лечения рисдипламом рассчитывают исходя из веса пациента: например, терапия младенца весом около 7 кг обойдется в $100 тыс. за первый год. После того как ребенок достигает веса в 20 кг, цена рассчитывается исходя из $7727,27 за каждый фунт (2,2 кг) его веса. Максимальная заявленная стоимость лечения рисдипламом – $340 тыс. в год. Сироп принимают внутрь один раз в день пожизненно.

18 марта 2020 года фармкомпания Roche подала заявку на регистрацию рисдиплама в Минздрав РФ.

Через четыре месяца, 23 июля 2020 года, в Минздрав была подана заявка на регистрацию препарата золгенсма, разработанного подразделением AveXis фармкомпании Novartis. Препарат внедряет в организм пациента функциональную копию гена SMN, чтобы остановить прогрессирование заболевания. 19 мая 2020 года условное одобрение на применение золгенсмы у детей со СМА весом до 21 кг с наиболее тяжелыми формами заболевания дала Европейская комиссия. 24 мая препарат для лечения детей младше двух лет одобрило FDA. Золгенсма вводится пациенту однократно, стоимость ампулы для необходимой инъекции – $2,125 млн.

Оплатить
картой
Cloudpayments
Регулярный
платеж
Оплатить
c PayPal
QR и другое
Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz
Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития — чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz
Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития — чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Отписаться от регулярного пожертвования можно здесь

Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz
Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития — чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Введите сумму пожертвования в форме выше. После этого введите номер телефона в открывшемся окне виджета оплаты. На ваш телефон будет отправлено СМС-сообщение с просьбой подтвердить платеж. Cпасибо!

Отправить пожертвование можно со счета мобильного телефона оператора — «Мегафон», «Билайн» или МТС.

Дорогие друзья, абоненты Tele2!
Будьте внимательны!

От имени Русфонда (и без нашего на то согласия!) оператор поднял минимум пожертвований с привычного 1 руб. до 75 руб. а комиссию – 8% плюс 10 руб., которую оплачиваете вы при совершении платежа в пользу оператора.
Предлагаем вам альтернативу: жертвуйте по cистеме быстрых платежей (СБП). Комиссия – 0,4%, платит Русфонд. Или с помощью QR-кода. Подробнее здесь.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течении четырех банковских дней.

Скачайте мобильное приложение Русфонда:

App Store

Google Play

Скачайте из RuStore

Другие способы

Банковский перевод Альфа•банк Vk Pay Stripe