Минздрав РФ официально рекомендовал спинразу для лечения спинальной мышечной атрофии
СМА – тяжелое прогрессирующее нервно-мышечное заболевание, которое вызывает атрофию мышц и связанные с ней осложнения. В результате генной поломки у пациентов со СМА не вырабатывается белок SMN в достаточном количестве и из-за этого отмирают двигательные нейроны. В зависимости от типа заболевания физические силы пациента и его способность ходить, двигаться, принимать пищу, дышать могут быть снижены или полностью утрачены.
Действие спинразы – препарата, разработанного компанией Biogen, – направлено на коррекцию дефицита белка SMN. Спинраза замедляет течение болезни и в некоторых случаях улучшает состояние пациента.
Это единственное лекарство для лечения СМА, зарегистрированное в РФ. Пока неясно, включат ли спинразу в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП). В случае включения в перечень спинраза будет предоставляться пациентам со СМА за счет федерального бюджета. Сейчас закупка препарата для россиян возложена на бюджеты субъектов Федерации, и они, как правило, с этой задачей не справляются. Окончательное решение о включении препарата в перечень примет Правительство РФ, но он уже рекомендован комиссией Минздрава.
На заседании комиссии, в рамках которого состоялось голосование ее членов, представитель компании Biogen сообщила о решении снизить предельную цену упаковки лекарства для России до 5 млн руб. Ранее компания «Янссен» – дистрибьютор препарата в РФ – была готова обеспечить цену на спинразу по среднему курсу валют в 2019 году. Согласно предложению компании, цена на 25% ниже текущей средней цены госзакупок должна действовать с 1 января 2021 года. Обычная стоимость первого года терапии спинразой для одного пациента составляет $750 тыс. В дальнейшем – $375 тыс. в год, лечение препаратом продолжается пожизненно.
В мире существуют два других лекарства для лечения СМА: рисдиплам и золгенсма.
По данным компании Roche, производителя рисдиплама (эврисди), этот препарат разработан для повышения и длительного поддержания уровня белка SMN в центральной нервной системе и в периферических тканях. Лекарство выпускается в виде порошка для приготовления сиропа. 10 августа стало известно, что рисдиплам одобрило американское Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (Food and Drug Administration, FDA) – препарат разрешили применять у взрослых и детей в возрасте от двух месяцев. Стоимость лечения рисдипламом рассчитывают исходя из веса пациента: например, терапия младенца весом около 7 кг обойдется в $100 тыс. за первый год. После того как ребенок достигает веса в 20 кг, цена рассчитывается исходя из $7727,27 за каждый фунт (2,2 кг) его веса. Максимальная заявленная стоимость лечения рисдипламом – $340 тыс. в год. Сироп принимают внутрь один раз в день пожизненно.
18 марта 2020 года фармкомпания Roche подала заявку на регистрацию рисдиплама в Минздрав РФ.
Через четыре месяца, 23 июля 2020 года, в Минздрав была подана заявка на регистрацию препарата золгенсма, разработанного подразделением AveXis фармкомпании Novartis. Препарат внедряет в организм пациента функциональную копию гена SMN, чтобы остановить прогрессирование заболевания. 19 мая 2020 года условное одобрение на применение золгенсмы у детей со СМА весом до 21 кг с наиболее тяжелыми формами заболевания дала Европейская комиссия. 24 мая препарат для лечения детей младше двух лет одобрило FDA. Золгенсма вводится пациенту однократно, стоимость ампулы для необходимой инъекции – $2,125 млн.